유니큐어 (QURE) 주가가 목요일 오전 약 30% 급락했다. 투자자들은 마티 마카리 미국 식품의약국(FDA) 국장의 발언이 이 네덜란드 유전질환 치료제 개발사를 겨냥한 것으로 받아들인 것으로 보인다.
마카리 국장은 CNBC와의 인터뷰에서 희귀질환 치료제 임상시험 사례를 언급했다. 구체적으로 FDA 국장은 환자의 두개골에 구멍을 뚫어 필요한 치료제를 전달했지만 임상시험이 결국 실패로 끝났다고 밝혔다.
마카리 국장은 이러한 환자들에게 공감을 표했지만, 규제 당국으로서는 이처럼 중대한 건강 영향을 미치는 약물을 승인할 수 없다고 강조했다. 그러나 투자자들은 국장의 발언이 유니큐어의 AMT-130, 즉 일반명 이페준티르젠 이닐파르보벡을 지칭하는 것으로 결론 내린 것으로 보인다.
AMT-130은 암스테르담에 본사를 둔 이 회사가 개발한 실험적 치료제로, 뇌 신경이 손상되는 질환인 헌팅턴병 치료를 위해 뇌수술을 통해 유전자 치료제를 전달하도록 설계됐다.