아베오나 테라퓨틱스, MPS IIIA 유전자 치료제 임상서 긍정적 결과

아베오나 테라퓨틱스(Abeona Therapeutics Inc)가 진행 중인 임상시험 결과를 업데이트했다.
아베오나 테라퓨틱스는 울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical Inc)과 협력하여 'MPS IIIA 치료를 위한 scAAV9.U1a.hSGSH 유전자 이전 임상시험' 1/2/3상을 진행하고 있다. 이번 연구는 희귀 유전질환인 MPS IIIA 치료를 위한 유전자 치료제 UX111의 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다. 현재 치료 옵션이 제한적인 질환에 대한 새로운 치료법을 모색한다는 점에서 이번 임상시험의 의미가 크다.
시험 중인 치료제 UX111은 단회 정맥 주사로 투여되는 유전자 치료제다. MPS IIIA의 근본적 원인을 해결하기 위해 인간 SGSH 유전자를 운반하는 자가상보적 아데노관련 바이러스를 사용한다. 면역반응 관리를 위해 추가적인 면역조절 치료가 병행될 수 있다.
이번 연구는 비무작위, 순차적 중재 모델로 진행되며 맹검이 없는 치료 중심................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................