알닐람, AHP 치료제 실제 임상효과 추적 연구 진행

알닐람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)가 진행 중인 임상연구에 대한 업데이트를 발표했다.
알닐람은 '급성 간성 포르피리아(AHP) 환자의 글로벌 관찰 종단 전향적 레지스트리(ELEVATE)'라는 제목의 연구를 수행하고 있다. 이 연구는 AHP 환자들의 자연 경과와 임상 관리 현황을 기록하는 한편, 지보시란(givosiran)과 다른 승인된 치료제들의 실제 안전성과 효과를 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 AHP 치료 결과와 환자 경험에 대한 통찰을 제공한다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.
연구 대상인 지보시란은 AHP 치료제로 승인된 약물이다. 지보시란은 질병의 근본 원인을 표적으로 하여 포르피리아 발작의 빈도를 줄이도록 설계되었다.
이 연구는 전향적 시간 관점을 가진 코호트 모델을 따르는 관찰 연구다. 무작위 배정이나 가림법을 사용하지 않고, 대신 치료 효과를 이해하기 위한 실제 데이터 수집에 중점을 두고 있다.
연구는 2021년 4월 26일에 시작되었으며,....................................................................................................................................................................................................................................................................................