애밀릭스제약, ALS 치료제 `AMX0114` 임상시험 진행

애밀릭스제약(Amylyx Pharmaceuticals, Inc., AMLX)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.
애밀릭스제약은 근위축성 측삭경화증(ALS) 성인 환자를 대상으로 안티센스 올리고뉴클레오타이드 'AMX0114'의 안전성과 내약성을 평가하는 1상 임상시험을 진행하고 있다. 이 임상시험은 무작위, 이중맹검, 위약대조, 다회 용량 증가 방식으로 진행되며, 약물의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가한다.
시험 중인 약물 AMX0114는 척수강 내 주사로 투여된다. 이 약물은 신경 퇴행과 관련된 단백질인 칼파인-2의 수준을 낮추도록 설계되었으며, ALS 환자의 신경 손상과 사멸을 늦추는 것을 목표로 한다.
이 연구는 무작위 순차적 중재 모델을 따르며, 참가자, 의료진, 연구자, 결과 평가자 모두가 약물 정보를 알 수 없는 4중 맹검 방식으로 진행된다. 주요 목적은 치료에 초점을 맞춰 약물의 안전성 프로파일을 평가하는 것이다.
임상시험은 2025년 4월 7일에 시작되.................................................................................................................................................................................................................................................................................................................