화이자, 듀센형 근이영양증 유전자치료제 임상시험 진행 상황 공개

화이자(PFE)가 진행 중인 임상시험에 대한 최신 현황을 발표했다.

연구 개요
화이자는 '포다디스트로진 모바파르보벡을 투여받은 듀센형 근이영양증 환자들의 장기 안전성 및 효능 추적 연구'를 진행하고 있다. 이 연구는 심각한 근육 퇴행성 질환인 듀센형 근이영양증(DMD) 치료를 위한 실험적 유전자 치료제의 장기 안전성과 효과를 파악하는 것을 목표로 한다. 이번 연구는 DMD 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 획기적인 치료법 개발로 이어질 수 있어 주목된다.

치료제 정보
시험 중인 치료제는 포다디스트로진 모바파르보벡이라는 유전자 치료제다. 이 치료제는 근육 세포에 기능성 디스트로핀 유전자를 전달함으로써 듀센형 근이영양증의 근본적인 유전적 원인을 해결하도록 설계됐다.

연구 설계
이번 연구는 단일 그룹 대상의 중재 연구로 진행된다. 연구 참여자와 연구진 모두 투여되는 치료제를 알고 있는 비맹검 방식으로 수행되며, 즉각적인 치료 효과보다는 장기 안전성과 효능 모니터링에 초점을 맞추고 있다.

연구 일정
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