중추신경계 단일유전자 질환을 대상으로 아데노연관바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제를 개발하는 임상단계 바이오기업 테이샤진테라퓨틱스가 레트증후군 치료제 개발에서 진전을 보이고 있다.
테이샤진테라퓨틱스는 최근 실적발표에서 레트증후군 치료제 TSHA-102 개발 프로그램이 크게 진전됐다고 밝혔다. 특히 핵심 임상시험인 REVEAL 시험의 시험기관 활성화가 시작됐다고 발표했다. 또한 2025년 2분기 실적에서 공모를 통해 재무상태가 크게 개선됐다고 밝혔다.
주요 재무지표를 보면 임상시험 활동과 제조 이니셔티브로 연구개발비가 2010만 달러로 증가했다. 일반관리비도 860만 달러로 늘었다. 이러한 비용 증가에도 불구하고 회사는 공모를 통해 2억3000만 달러를 확보해 2028년까지 현금 여력을 확보했다. 초기 단계에서 유망한 결과를 보인 REVEAL 임상시험은 2025년 4분기부터 환자 등록을 시작할 예정이다.
REVEAL 핵심 임상시험은 6세에서 22세 미만의 여성 레트증후군 환자를 대상으로 .......................................................................................................................................................................................................................................................................