타이샤 진 테라피스의 리빌 성인 연구... 레트 증후군 치료의 새로운 희망인가

타이샤 진 테라피스(Taysha Gene Therapies, Inc.) (TSHA)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

공식 명칭이 '레트 증후군을 앓고 있는 성인 여성을 대상으로 AAV9 전달 유전자 치료제인 TSHA-102의 단회 척수강내 투여에 대한 안전성 및 예비 유효성을 평가하는 공개, 무작위, 용량 증량 및 용량 확장 연구'인 REVEAL 성인 연구는 레트 증후군을 앓고 있는 성인 여성에서 TSHA-102의 안전성과 예비 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 치료 옵션이 제한적인 질환에 대한 잠재적 유전자 치료법을 탐색한다는 점에서 의미가 크다.

시험 중인 치료제는 TSHA-102로, miniMECP2 유전자를 암호화하는 재조합 비복제 자가상보적 AAV9 벡터를 활용한 유전자 치료제다. 척수강내로 1회 투여되며 레트 증후군의 유전적 원인을 해결하도록 설계됐다.

이 1/2상 중재 연구는 공개 무작위 방식으로 진행되며, 순차적 중재 모델을 사용한다. 맹검은 없으며 주요 목적은 치료다. 이 연구는 서로 다른 코호트에서 TSHA-102의 두 가지 용량 수준을 평가한다.

연구는 2022년 10월 28일에 시작됐으며 현재 참가자를 모집 중이다. 1차 완료일과 예상 연구 완료일은 명시되지 않았지만, 마지막 업데이트는 2025년 6월 5일에 제출됐다. 이러한 날짜는 연구 진행 상황과 잠재적 시장 진입을 추적하는 데 중요하다.

이 연구의 시장 영향은 타이샤 진 테라피스에 상당하다. 성공적인 결과는 주가 상승을 촉진하고 투자자들의 관심을 끌 수 있기 때문이다. 유전자 치료제 시장은 여러 기업이 유사한 방향을 모색하고 있어 경쟁이 치열하며, 이 연구의 결과가 특히 중요한 영향을 미칠 것으로 보인다.

연구는 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.