화이자, 듀센형 근이영양증 유전자치료제 임상 진행...시장 판도 바뀌나

화이자(PFE)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.
화이자는 현재 '듀센형 근이영양증(DMD) 초기 단계 남성 환자를 대상으로 한 포다디스트로진 모바파르보벡(fordadistrogene movaparvovec, PF-06939926) 투여 후 안전성 및 디스트로핀 발현 평가를 위한 다기관 단일군 2상 임상시험'을 진행하고 있다. 이번 연구는 진행성 유전 질환인 DMD 환자들을 위한 잠재적 치료 옵션을 탐색한다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.
시험 중인 치료제 PF-06939926은 초기 단계 DMD 진단을 받은 소년들의 근육 기능에 필수적인 디스트로핀 발현을 향상시키도록 설계된 유전자 치료제다.
이번 연구는 단일군 배정 방식의 중재 설계를 따르고 있다. 눈가림이 없는 공개 임상시험으로, 모든 참여자가 치료제를 투여받는다. 연구의 주요 목적은 치료제의 안전성과 유효성을 평가하는 것이다.
임상시험은 2022년 8월 8일에 시작되었으며, 현재 활발히 진행 중이나 추가 환자 모집은 ..............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................