리제네론-인텔리아, 혈우병B 유전자치료제 임상 진행...시장 판도 바뀌나

리제네론 파마슈티컬스와 인텔리아 테라퓨틱스가 진행 중인 임상시험 현황을 발표했다.

임상시험 개요
두 회사는 혈우병B 환자를 대상으로 CRISPR/Cas9 기반 응고인자 IX 유전자 삽입 치료제인 'REGV131-LNP1265'의 2단계 공개 임상시험을 진행하고 있다. 이번 임상은 응고인자 9 유전자 변이로 인한 혈우병B 환자들을 위한 유전자 삽입 치료법의 안전성과 유효성을 평가하는 것이 목적이다. 1차 목표는 안전하고 내약성이 좋은 치료 용량을 결정하는 것이며, 2차 목표로는 혈중 약물 존재 여부, 항체 형성, 삶의 질과 관절 건강에 미치는 영향 등을 평가한다.

치료법 소개
이번 임상시험에서 테스트하는 REGV131-LNP1265는 CRISPR/Cas9 기반 실험적 유전자 삽입 치료제다. 이 치료법은 체내에서 응고인자 IX를 생산할 수 있게 하여 정기적인 응고인자 대체요법의 필요성을 줄일 수 있도록 설계됐다.

임상시험 설계
이 중재 임상시험은 비무작위, 순차적 중재 모델로 2단계로 구성됐다. ..............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................