버텍스 파마슈티컬스, 유망한 크리스퍼 유전자 편집 연구로 진전

버텍스 파마슈티컬스(VRTX)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

버텍스 파마슈티컬스는 '수혈 의존성 베타 지중해빈혈 또는 중증 겸상적혈구병 환자를 대상으로 자가 CRISPR Cas9 변형 CD34+ 인간 조혈모세포 및 전구세포(CTX001) 단회 투여의 효능 및 안전성을 평가하는 3b상 연구'라는 제목의 3b상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 및 중증 겸상적혈구병(SCD) 환자를 대상으로 CRISPR-Cas9 변형 줄기세포 치료제인 CTX001의 안전성과 효능을 평가하는 것을 목표로 한다.

시험 중인 치료법은 CTX001로, CRISPR-Cas9 기술을 사용하여 변형된 자가 CD34+ 조혈모세포 및 전구세포를 포함하는 생물학적 치료제다. 이 치료법은 세포를 변형하여 환자의 정기적인 수혈 필요성을 잠재적으로 제거함으로써 유전 질환을 해결하도록 설계되었다.

이 중재 연구는 마스킹 없이 단일 그룹 배정 모델을 따르며, 치료를 주요 목적으로 한다. 참가자들은 부설판을 이용한 골수제거 전처치를 받은 후 중심정맥 카테터를 통해 CTX001을 단회 주입받는다.

이 연구는 2022년 7월 26일에 시작되었으며, 1차 완료 및 예상 완료 날짜는 아직 발표되지 않았다. 2025년 3월 28일에 제출된 최신 업데이트는 연구가 활발히 참가자를 모집하고 있음을 나타낸다.

연구의 진행 상황은 버텍스 파마슈티컬스의 주가 성과와 투자 심리에 상당한 영향을 미칠 수 있다. 성공적인 결과는 회사를 혈액 질환에 대한 유전자 편집 치료제 분야의 선두주자로 자리매김할 수 있기 때문이다. 유전자 편집 분야의 경쟁사들도 자체 연구개발 노력을 가속화해야 한다는 압박을 받을 수 있다.

연구는 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.