버텍스 파마슈티컬스, 엑사-셀 연구로 겸상적혈구병 치료 진전

버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals Inc., VRTX)가 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

버텍스 파마슈티컬스는 '중증 겸상적혈구병, βS/βC 유전자형 환자를 대상으로 한 Exa-cel 단회 투여의 효능 및 안전성 평가를 위한 3상 연구'라는 제목의 3상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 βS/βC 유전자형을 가진 청소년 및 성인의 중증 겸상적혈구병(SCD) 치료에 있어 CRISPR-Cas9 변형 치료제인 Exa-cel의 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 SCD 환자들에게 획기적인 치료 옵션을 제공할 수 있다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

시험 대상 치료제인 Exa-cel은 정맥 주입을 통해 투여되는 생물학적 치료제다. 이는 CRISPR-Cas9 기술을 사용하여 변형된 자가 CD34+ 조혈모세포 및 전구세포(hHSPCs)를 포함한다. 이 치료제는 BCL11A 유전자의 적혈구 계통 특이적 인핸서를 표적으로 하여 SCD에 대한 혁신적인 치료법을 제공할 가능성이 있다.

이 연구는 단일군 배정을 사용하는 중재 연구 설계를 따른다. 무작위 배정이나 눈가림은 포함되지 않으며, 주요 목적은 치료다. 이러한 직접적인 설계는 참가자들에 대한 치료 효과를 직접 평가하는 것을 목표로 한다.

이 연구는 2023년 6월 23일에 처음 제출되었으며, 가장 최근 업데이트는 2025년 6월 27일에 제출되었다. 아직 환자 모집이 시작되지는 않았지만, 이러한 날짜들은 잠재적인 모집 시작과 후속 데이터 수집 단계의 일정을 나타내는 중요한 시점이다.

이 연구의 시장 영향은 버텍스 파마슈티컬스에 상당히 중요하다. Exa-cel의 혁신적인 특성을 고려할 때, 성공적인 결과는 회사의 주가 성과와 투자자 신뢰도를 높일 수 있다. 이러한 개발은 버텍스가 선도 기업으로 자리매김하고 있는 유전자 편집 치료제의 경쟁 환경에서 특히 중요한 의미를 갖는다.

이 연구는 현재 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.