바이오마린의 보소리타이드 연구... 소아 성장 장애 치료의 판도를 바꿀 잠재력

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc., BMRN)이 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

바이오마린 파마슈티컬은 '터너 증후군, SHOX 유전자 결핍, 그리고 인간 성장 호르몬에 불충분한 반응을 보이는 누난 증후군 아동을 대상으로 한 보소리티드의 2상, 무작위 배정, 인간 성장 호르몬 대조, 다기관 바스켓 연구'라는 제목의 2상 바스켓 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 변형 재조합 인간 C형 나트륨이뇨 펩타이드인 보소리티드가 인간 성장 호르몬(hGH) 치료와 비교하여 이러한 질환을 가진 아동의 성장 개선에 미치는 효능을 평가하는 것을 목표로 한다.

이 연구는 주사제로 투여되는 세 가지 용량의 보소리티드를 hGH와 비교 테스트한다. 목표는 6개월 동안의 성장 개선을 평가하는 것이며, 장기적인 안전성과 효능은 최종 성인 신장까지 평가된다.

이 중재 연구는 병렬 배정 방식의 무작위 배정으로 진행되며, 편향되지 않은 결과를 보장하기 위해 삼중 맹검법을 사용한다. 주요 목적은 치료에 초점을 맞추고 있으며, hGH에 적절히 반응하지 않는 아동에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 것을 목표로 한다.

이 연구는 2024년 10월 30일에 시작되었으며, 주요 완료는 곧 예상된다. 최신 업데이트는 2025년 8월 1일에 제출되었다. 이러한 날짜는 진행 상황을 추적하고 결과를 예측하는 데 중요하다.

투자자들에게 이 연구는 바이오마린의 주가 성과에 영향을 미칠 수 있으며, 특히 보소리티드가 효과적인 것으로 입증될 경우 소아 성장 장애 치료 분야에서 경쟁사보다 앞서 나갈 수 있는 위치를 확보할 가능성이 있다. 진행 중인 모집과 업데이트는 활발한 진전을 시사한다.

이 연구는 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.