연구 개요... 쿠라 온콜로지의 연구는 공식 명칭 '재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 한 메닌-MLL(KMT2A) 억제제 KO-539의 1/2상 최초 인체 투여 연구'로, 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자에서 지프토메닙의 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 치료가 어려운 질환에 대한 새로운 치료 옵션을 탐색한다는 점에서 의미가 크다.
중재/치료... 이 연구는 경구 투여되는 메닌-MLL(KMT2A) 억제제인 지프토메닙을 시험한다. AML 및 급성 림프구성 백혈병(ALL) 환자의 특정 유전자 돌연변이를 표적으로 하도록 설계되어, 잠재적으로 새로운 치료 경로를 제공할 수 있다.
연구 설계... 이 연구는 중재적, 무작위 배정 방식이며, 맹검 없이 병렬 모델을 따른다. 주요 목적은 치료에 초점을 맞추고 있으며, 지프토메닙의 최적 용량과 효능을 결정하는 것을 목.................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................