화이저의 혈우병 유전자 치료 연구... 장기 안전성 및 효능 업데이트

화이자(PFE)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

화이자는 '혈우병 A 또는 혈우병 B 환자를 대상으로 기존 단회 투여된 지로토코젠 피텔파르보벡 또는 피다나코젠 엘라파르보벡의 장기 안전성 및 유효성을 평가하는 3상, 비임상시험용 의약품, 다국가 코호트 연구'라는 제목의 3상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 화이자가 후원한 이전 임상시험에 참여했던 환자들을 대상으로 이들 치료법의 장기 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 혈우병 환자들에게 이러한 유전자 치료법이 미치는 지속적인 영향에 대한 중요한 통찰을 제공할 수 있다는 점에서 의미가 크다.

시험 대상 중재법은 혈우병 A에 대한 지로토코젠 피텔파르보벡과 혈우병 B에 대한 피다나코젠 엘라파르보벡이다. 이들은 간 AAV 벡터 통합을 평가하는 진단 검사로, 유전자 치료의 장기적 효과를 이해하는 데 필수적이다.

이 연구는 마스킹 없이 비무작위, 단일군 중재 모델로 설계되었다. 임상시험용 의약품 연구가 아니라 이전에 투여된 치료법의 장기 결과를 관찰하는 데 초점을 맞추고 있다.

연구는 2022년 10월 3일에 시작되었으며 현재 참가자를 모집 중이다. 마지막 업데이트는 2025년 8월 12일에 제출되었다. 이러한 날짜는 연구가 진행 중이며 시간이 지남에 따라 포괄적인 데이터를 수집하려는 노력을 보여준다는 점에서 중요하다.

이번 연구 업데이트는 화이자의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 성공적인 장기 결과가 나올 경우 회사의 유전자 치료 파이프라인에 대한 투자자 신뢰도가 높아질 수 있기 때문이다. 혈우병 치료제 시장의 경쟁 구도에서 화이자의 이러한 진전은 새로운 기준을 세울 수 있으며, 경쟁사들에게도 영향을 미칠 가능성이 있다.

연구는 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.