크리스탈 바이오테크의 KB407 연구... 낭포성 섬유증 치료의 유망한 진전

크리스탈 바이오테크(Krystal Biotech, Inc., (KRYS))가 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

크리스탈 바이오테크는 'KB407-02 낭포성 섬유증 치료를 위한 인간 낭포성 섬유증 막관통 전도 조절인자를 발현하는 복제 결함, 비통합 벡터인 흡입형 KB407의 1상 연구'라는 제목의 1상 임상 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 낭포성 섬유증을 앓고 있는 성인 환자를 대상으로 분무형 KB407의 증량 투여에 대한 안전성과 내약성을 평가하는 것을 목표로 하며, 이는 만성 유전 질환인 낭포성 섬유증을 해결하기 위한 중요한 단계다.

시험 중인 치료제는 KB407로, 전체 길이의 인간 CFTR 유전자를 발현하는 복제 결함 HSV-1 벡터를 전달하도록 설계된 분무형 생물학적 치료제다. 이 접근법은 결함이 있는 CFTR 단백질을 표적으로 삼아 낭포성 섬유증의 근본 원인을 해결하고자 한다.

이 연구는 비무작위, 순차적 모델을 사용하는 중재 연구이며 맹검은 적용되지 않는다. 주요 목적은 치료로, 세 개의 공개 라벨 코호트에 걸쳐 KB407를 증량 투여하는 데 초점을 맞추고 있다.

연구는 2022년 8월 15일에 시작되었으며, 1차 완료 예정일은 아직 결정되지 않았다. 최근 업데이트는 2025년 8월 19일에 제출되었으며, 현재 환자 모집과 연구 진행이 계속되고 있음을 나타낸다.

이번 업데이트는 낭포성 섬유증에 대한 혁신적인 치료법 개발에 대한 크리스탈 바이오테크의 의지를 보여줌으로써 동사의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 투자자들은 이를 유망한 발전으로 보고 회사의 파이프라인에 대한 신뢰를 높일 가능성이 있다. 경쟁 환경에는 유전자 치료 솔루션을 탐구하는 다른 바이오테크 기업들이 포함되어 있어, 크리스탈의 진전이 갖는 중요성을 부각시킨다.

연구는 현재 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.