바이오마린의 BMN 349 연구... 알파-1 항트립신 결핍증 치료의 새로운 희망

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc., BMRN)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

바이오마린 파마슈티컬은 '알파-1 안티트립신 유전자의 Z 돌연변이 동형접합체(PiZZ) 및 이형접합체(PiMZ/MASH) 환자를 대상으로 BMN 349의 안전성과 약동학을 평가하는 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조, 단회 경구 투여 연구'라는 제목의 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 폐 및 간 질환을 유발할 수 있는 유전 질환인 알파-1 안티트립신 결핍증의 잠재적 치료제인 BMN 349의 안전성과 약동학을 평가하는 것을 목표로 한다.

시험 대상 중재약물은 BMN 349로, 250mg 경구 정제 형태이며 특정 유전자 돌연변이를 가진 참가자들의 안전성과 내약성을 평가하도록 설계되었다. 참가자들은 BMN 349 또는 위약을 단회 투여받으며, 이상반응 및 실험실 검사와 폐 기능 검사의 이상 소견에 대해 모니터링된다.

이 1상 임상시험은 무작위 배정, 평행 설계 모델을 채택하고 있으며 삼중맹검 방식으로 진행된다. 이는 참가자, 의료진, 연구자 모두 치료 배정을 알지 못한다는 의미다. 연구의 주요 목적은 치료 중심으로, 약물의 안전성을 확보하는 것을 목표로 한다.

이 연구는 2024년 11월 27일에 시작되었으며, 최근 업데이트는 2025년 9월 2일에 제출되었다. 이러한 날짜들은 연구의 진행 상황과 잠재적 결과 발표 시기를 나타내므로 중요하며, 이는 시장 기대에 영향을 미칠 수 있다.

진행 중인 이 연구는 BMN 349의 안전성과 효능을 입증하는 결과가 나올 경우 바이오마린의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있으며, 투자자 신뢰를 높일 가능성이 있다. 이 연구는 또한 바이오마린을 제약 업계, 특히 유전 질환 치료제라는 틈새 시장에서 경쟁력 있는 위치에 올려놓는다.

현재 이 연구는 참가자를 모집 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.