바이오젠의 오마벨록솔론 신규 연구... 프리드라이히 운동실조증 치료의 판도를 바꿀 가능성

바이오젠(BIIB)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

바이오젠은 "2세 이상 16세 미만 프리드라이히 운동실조증 환자를 대상으로 오마벨록솔론(BIIB141)의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 3상, 2부분, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 연구(1부) 및 공개 라벨 연장 연구(2부)"라는 제목의 임상 3상 시험을 진행하고 있다. 이 연구는 2세에서 15세 사이의 프리드라이히 운동실조증(FA) 아동 및 청소년을 대상으로 오마벨록솔론으로도 알려진 BIIB141의 효과와 장기 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 현재 16세 이상에게 승인된 이 약물의 사용 범위를 더 어린 연령층으로 확대할 수 있다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

시험 대상 치료제는 오마벨록솔론으로, 희귀 유전 질환인 프리드라이히 운동실조증의 증상을 개선하도록 설계된 약물이다. 참가자들은 1부에서 오마벨록솔론 또는 위약을 투여받으며, 공개 라벨 연장 단계인 2부에서는 모든 참가자가 오마벨록솔론을 투여받는다.

이 연구는 무작위 배정과 병렬 중재 모델을 사용하는 중재 연구다. 1부에서는 4중 맹검 방식을 채택하여 참가자, 의료진, 연구자 및 결과 평가자 모두가 치료 내용을 알지 못하도록 했다. 주요 목적은 치료에 초점을 맞추고 있다.

이 연구는 2025년 4월 11일에 시작되었으며, 마지막 업데이트는 2025년 9월 16일에 제출되었다. 이러한 날짜는 연구의 진행 상황을 나타내며 잠재적 결과와 시장 영향에 대한 일정을 제공한다는 점에서 중요하다.

이 연구는 특히 오마벨록솔론의 사용 범위를 더 어린 환자로 확대하는 것을 뒷받침하는 결과가 나올 경우 바이오젠의 주가 실적과 투자 심리에 상당한 영향을 미칠 수 있다. 연구 결과는 프리드라이히 운동실조증 치료제 시장의 경쟁 구도에도 영향을 미쳐 업계 내 다른 기업들에게도 파급 효과를 줄 수 있다.

연구는 현재 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.