솔리드 바이오사이언시스, SGT-003 연구로 뒤센 유전자 치료 진전

솔리드 바이오사이언스(SLDB)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요: 솔리드 바이오사이언스는 "듀센 근이영양증 남성 환자를 대상으로 SGT-003 단회 정맥 투여의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하는 1/2상, 다기관, 공개 라벨 연구(INSPIRE DUCHENNE)"라는 제목의 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 심각한 유전 질환인 듀센 근이영양증 치료에 있어 유전자 치료제 SGT-003의 안전성과 효과를 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 이 쇠약성 질환에 대한 잠재적 장기 치료 옵션을 탐색한다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

중재/치료: 시험 대상 중재는 인간 마이크로디스트로핀 유전자를 운반하는 아데노 관련 바이러스를 포함하는 유전자 치료제 SGT-003이다. 이 치료법은 듀센 근이영양증의 근본적인 유전적 원인을 해결하도록 설계되었다.

연구 설계: 이 연구는 중재적, 비무작위, 병렬 모델을 따르며 맹검은 없다. 주요 목적은 치료이다. 참가자들은 연령에 따라 5개 코호트로 나뉘며, SGT-003 단회 정맥 주입을 받고 5년에 걸친 장기 추적 관찰이 계획되어 있다.

연구 일정: 이 연구는 2023년 11월 14일에 시작되었으며 현재 참가자를 모집 중이다. 마지막 업데이트는 2025년 10월 13일에 제출되었다. 이러한 날짜는 연구 진행 상황을 추적하고 결과를 예측하는 데 중요하다.

시장 영향: 이번 연구 업데이트는 솔리드 바이오사이언스의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 성공적인 결과는 투자자 신뢰를 높이고 회사를 근이영양증 유전자 치료 분야의 선두주자로 자리매김할 수 있기 때문이다. 유전자 치료 분야의 경쟁사들도 이러한 진전을 면밀히 주시할 것으로 보인다.

연구는 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.