아스트라제네카, 다니코판 연구 업데이트로 PNH 치료 진전

아스트라제네카(AZN)가 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요... 아스트라제네카는 알렉시온 파마슈티컬스와 협력하여 "임상적으로 유의미한 혈관외 용혈을 동반한 발작성 야간 혈색소뇨증 소아 환자를 대상으로 라불리주맙 또는 에쿨리주맙에 다니코판을 추가 치료제로 사용하는 3상 공개 라벨 연구"라는 제목의 3상 공개 라벨 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 임상적으로 유의미한 혈관외 용혈(CS-EVH)을 가진 소아 환자를 대상으로 라불리주맙 또는 에쿨리주맙에 다니코판을 추가 치료제로 사용했을 때 12주차 기준선 대비 헤모글로빈 변화를 평가하여 다니코판의 효능을 검증하는 것을 목표로 한다.

중재 치료... 시험 중인 중재 치료제는 체중 기반 투여 요법으로 투여되는 약물인 다니코판이다. 이 약물은 라불리주맙 또는 에쿨리주맙과 함께 사용될 때 혈관외 용혈을 해결함으로써 PNH 치료를 강화하기 위한 것이다.

연구 설계... 이 중재 연구는 단일 그룹 배정을 사용하는 비무작위 연구다. 마스킹이 없는 공개 라벨 방식이며, 주요 목적은 치료다. 참가자들은 12주간의 체중 기반 공개 라벨 치료 기간을 거치며, 최대 1년까지 연장 가능하다.

연구 일정... 이 연구는 2024년 6월 3일에 시작되었으며, 1차 완료 및 예상 완료 날짜는 아직 발표되지 않았다. 최근 업데이트는 2025년 10월 27일에 제출되었으며, 현재 모집과 진행이 계속되고 있음을 나타낸다.

시장 영향... 이번 연구 업데이트는 PNH와 같은 희귀 질환 치료제 개발에 대한 아스트라제네카의 의지를 보여줌으로써 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 성공적인 결과는 투자자 신뢰를 높이고 희귀 질환 치료제 시장에서 아스트라제네카를 경쟁사 대비 유리한 위치에 올려놓을 수 있다.

연구는 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.