캐프리코어 테라퓨틱스 실적 발표...도전 속 진전 이뤄

캐프리코어 테라퓨틱스(CAPR)가 3분기 실적 발표를 진행했다. 주요 내용은 다음과 같다.

캐프리코어 테라퓨틱스의 최근 실적 발표는 진전과 도전 과제를 동시에 보여줬다. 회사는 주력 제품인 다라마이신의 임상 개발에서 상당한 진전을 이루고 있으며 상용화를 준비하고 있다. 그러나 재무 상황은 어려운 편으로, 2025년 매출은 제로를 기록했고 영업비용은 증가하고 있다. 또한 FDA로부터 완전 회신 서한을 받은 이후 규제 장애물이 여전히 우려 사항으로 남아 있다.

HOPE-3 3상 임상 연구

다라마이신의 HOPE-3 3상 임상 연구는 캐프리코어 테라퓨틱스에게 중요한 전환점이다. 미국 내 20개 센터에서 105명의 참가자를 대상으로 진행되는 이 대규모 이중맹검 위약 대조 연구는 뒤센 근이영양증 치료를 목표로 한다. 다가오는 최종 결과 발표는 회사의 미래에 큰 영향을 미칠 수 있어 큰 기대를 모으고 있다.

강력한 안전성 프로파일

다라마이신은 뒤센 근이영양증을 앓는 약 150명의 소년과 청년에게 800회 이상의 주입이 시행되면서 강력한 안전성 프로파일을 보여줬다. 중요한 점은 새롭거나 새로 나타나는 안전성 신호가 관찰되지 않았다는 것으로, 이는 이 약물이 안전한 치료 옵션으로서의 잠재력을 가지고 있음을 뒷받침한다.

CMC 성과

캐프리코어의 샌디에이고 상업 시설은 현재 완전 가동 중이며 우수 의약품 제조 관리 기준 생산을 위한 준비를 마쳤다. 완전 회신 서한에서 지적된 모든 화학, 제조 및 관리 문제가 해결되어 회사의 상용화 준비와 장기적인 제품 일관성이 확보됐다.

잠재적 승인 및 비희석 자본 기회

다라마이신이 승인을 받을 경우 캐프리코어는 NS파마로부터 8천만 달러의 마일스톤 지급금과 우선 심사 바우처를 받게 된다. 이러한 기회는 상당한 재정적 지원을 제공하고 약물의 시장 진입을 가속화할 수 있다.

엑소좀 플랫폼 개발

캐프리코어의 스텔스X 프로그램은 프로젝트 넥스트젠 하에서 진행되고 있으며, 차세대 코로나19 백신에 대한 1상 임상시험이 진행 중이다. 긍정적인 결과는 전략적 협력으로 이어질 수 있으며 플랫폼의 잠재력을 부각시켜 다라마이신을 넘어 회사의 범위를 확대할 수 있다.

매출 감소

재무 보고서는 뚜렷한 매출 감소를 보여줬다. 2025년 매출은 제로를 기록했으며, 이는 2024년 3분기 230만 달러, 2024년 전체 1,110만 달러와 비교된다. 이러한 감소는 닛폰 신야쿠와의 4천만 달러 규모 미국 유통 계약의 전액 인식에 기인한다.

영업비용 증가

영업비용이 크게 증가했다. 2025년 3분기 연구개발 비용은 1,810만 달러로 2024년 3분기 1,100만 달러에서 증가했다. 일반관리비도 220만 달러에서 410만 달러로 증가해 2025년 순손실은 2,460만 달러를 기록했다.

완전 회신 서한 및 규제 과제

7월 완전 회신 서한을 받은 후 캐프리코어는 방향을 전환해야 했으며, HOPE-3 연구를 활용해 다라마이신의 효과에 대한 추가 증거를 제공하고 있다. FDA의 추가 데이터 및 CMC 명확화 요청은 승인 일정에 어려움을 초래했으며, 회사의 전략적 조정이 필요한 상황이다.

향후 전망

캐프리코어의 향후 전망은 다라마이신 승인에 중요한 HOPE-3 3상 임상시험에 초점을 맞추고 있다. 이 시험은 보행 불가능한 뒤센 근이영양증 환자의 효능을 평가하도록 설계됐으며, 결과는 이전 FDA의 우려 사항을 해결할 것으로 예상된다. 재무적으로 회사는 9,860만 달러의 현금을 보유하고 있어 2026년까지 운영을 지속할 수 있을 것으로 예상되며, 정부 지원을 받아 엑소좀 플랫폼을 발전시키고 있다.

결론적으로 캐프리코어 테라퓨틱스의 실적 발표는 유망한 임상 개발과 상당한 재무 및 규제 과제 사이에서 균형을 맞추고 있는 회사의 모습을 보여준다. 앞으로의 길은 장애물로 가득하지만, 다라마이신의 승인과 엑소좀 플랫폼의 성공으로 인한 잠재적 보상은 회사의 궤적을 재정의할 수 있다.