GSK, 초기 단계 겸상적혈구 연구 중단... 희귀질환 파이프라인 리스크 프로필 조정

글락소스미스클라인 (GSK)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

GSK는 "겸상적혈구병 환자를 대상으로 GSK4172239D의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 무작위 배정, 위약 대조, 이중맹검(스폰서 비맹검), 병렬군, 단회 투여, 용량 증량 1상 연구"라는 제목의 1상 임상시험 기록을 업데이트했다. 이 연구는 18세에서 50세 사이의 겸상적혈구병 성인 환자를 대상으로 했으며, 초기 안전성, 내약성 및 약물의 체내 동태를 평가하는 것을 목표로 했다. 초기 단계이지만, 이 연구는 충족되지 않은 의료 수요가 높은 심각한 만성 혈액 질환에 대한 치료 옵션을 개선하려는 광범위한 노력의 일환이다.

이 연구는 경구용 실험 약물인 GSK4172239D를 동일한 위약과 비교 테스트했다. GSK4172239D는 전구약물로 설계되었으며, 이는 체내에서 GSK4106401이라는 활성 형태로 전환된다는 의미다. 목표는 단회 경구 투여가 안전하게 이루어질 수 있는지, 그리고 겸상적혈구병 환자에게서 어떻게 흡수되고 처리되는지를 확인하여, 결과가 긍정적일 경우 후기 단계 임상시험을 위한 기반을 마련하는 것이다.

이것은 중재 임상시험으로, 참가자들은 무작위로 GSK4172239D 또는 위약을 투여받는 병렬군에 배정되었다. 연구는 용량 증량 방식을 사용했으며, 서로 다른 코호트가 증가하는 단회 용량을 투여받았다. 삼중맹검 방식으로 진행되어 참가자, 의사 및 연구진은 누가 실제 약물 또는 위약을 받았는지 알 수 없었지만, 스폰서는 비맹검 상태였다. 주요 목표는 치료 중심이었지만, 이 초기 단계에서는 입증된 효능보다는 안전성에 중점을 두었다.

이 연구는 2022년 12월 13일에 처음 제출되었다. 이후 조기 종료로 표시되었으며, 이는 계획보다 일찍 중단되었음을 의미하고, 최신 업데이트는 2026년 1월 20일에 게시되었다. 주요 완료일이나 최종 완료일은 기재되지 않았으며, 이는 연구가 중단되기 전에 계획된 전체 등록이나 추적 관찰에 도달하지 못했음을 시사한다. 투자자 입장에서 핵심 요점은 이 특정 자산의 개발이 초기 단계에서 중단되었다는 것이다.

시장 관점에서 이 업데이트는 GSK4172239D와 구체적으로 연관된 기대에는 소폭 부정적이지만, 매우 초기 단계이고 매출 기여가 없다는 점을 고려할 때 GSK의 전체 밸류에이션에 큰 영향을 미칠 가능성은 낮다. 종료는 경쟁사들이 유전자 편집 및 기타 첨단 치료법을 추구하는 가운데 GSK의 겸상적혈구병 접근 방식에 대한 의문을 제기할 수 있지만, 동시에 우선순위가 높은 파이프라인 자산에 자본과 경영진의 집중을 가능하게 한다. 투자자 심리는 GSK의 희귀 질환 파이프라인에 대해 다소 신중하게 기울 수 있지만, 다른 대형 제약사들의 출시를 포함한 겸상적혈구병 분야의 광범위한 배경은 후기 단계 또는 승인된 제품을 보유한 기업들에게 여전히 우호적이다.

이 연구 기록은 업데이트되었으며 종료로 표시되었고, 추가 세부 정보는 ClinicalTrials.gov 포털의 NCT05660265에서 확인할 수 있다.

GSK의 잠재력에 대해 자세히 알아보려면 글락소스미스클라인 신약 파이프라인 페이지를 방문하라.