FDA, 리젠엑스바이오 MPS 유전자 치료 임상시험 중단 명령

RegenXBio(RGNX)의 공시가 발표되었다.

2026년 1월 28일, REGENXBIO는 미국 식품의약국이 MPS I(헐러 증후군) 치료제 RGX-111과 MPS II(헌터 증후군) 치료제 RGX-121에 대한 임상시험을 중단시켰다고 발표했다. 이번 조치는 4년 전 RGX-111을 투여받은 5세 환자에게서 뇌실내 중추신경계 종양이 발견된 데 따른 것이다. 예비 분석 결과 원종양유전자 PLAG1의 과발현과 연관된 AAV 벡터 게놈 통합 사례가 확인되었으나, 인과관계는 아직 확립되지 않았으며 해당 아동은 무증상 상태로 발달 개선을 보이고 있다. RGX-111을 투여받은 다른 9명의 환자나 RGX-121을 투여받은 32명의 환자에게서는 종양이 발견되지 않았으며, 경영진은 RGX-121의 안전성 기록과 현재까지의 임상 3상 효능을 고려할 때 FDA의 중단 결정에 공개적으로 의문을 제기했다. 이번 중단 조치는 MPS I과 II의 중요한 미충족 신경학적 수요를 겨냥한 두 가지 핵심 희귀질환 프로그램을 일시적으로 중단시키며, REGENXBIO의 중추신경계 유전자 치료 플랫폼에 규제 불확실성을 초래하는 동시에 유전자 치료 분야 전반에 걸쳐 AAV 벡터 통합 위험에 대한 감시를 강화하고 있다.

(RGNX)에 대한 최근 증권가 의견은 매수이며 목표주가는 37.00달러다. RegenXBio 주식에 대한 전체 증권가 전망을 보려면 RGNX 주가 전망 페이지를 참조하라.

RGNX 주식에 대한 Spark의 분석

TipRanks의 AI 애널리스트 Spark에 따르면, RGNX는 중립이다.

RegenXBio의 전체 점수는 강력한 기술적 모멘텀과 긍정적인 실적 발표 심리에 힘입었으나, 재무적 어려움과 밸류에이션 우려로 상쇄되었다. 임상시험에서의 전략적 진전과 재무 안정성은 유망하지만, 수익성과 현금흐름 문제는 여전히 중요한 리스크로 남아있다.

RGNX 주식에 대한 Spark의 전체 보고서를 보려면 여기를 클릭하라.

RegenXBio 기업 개요

REGENXBIO Inc.는 아데노 관련 바이러스 유전자 치료에 집중하는 생명공학 기업으로, 희귀질환과 망막 질환에 대한 1회 치료법을 개발하고 있다. 후기 단계 파이프라인에는 뒤센 근이영양증 치료제 RGX-202, 닛폰신야쿠와 파트너십을 맺은 MPS II 치료제 NAVSUNLI와 MPS I 치료제 RGX-111, 그리고 애브비와 협력 중인 습성 노인성 황반변성 및 당뇨망막병증 치료제 수라브젠 롬파르보벡(ABBV-RGX-314)이 포함되어 있으며, 노바티스의 졸겐스마를 투여받은 환자를 포함해 수천 명의 환자 치료에 사용된 AAV 플랫폼을 활용하고 있다.

평균 거래량: 689,179주

기술적 심리 신호: 보유

현재 시가총액: 7억 1,400만 달러

RGNX 주식에 대한 자세한 정보는 TipRanks 주식 분석 페이지에서 확인할 수 있다.