프로테나 실적 발표... 파이프라인 진전과 향후 리스크

프로테나 코퍼레이션(PRTA)이 4분기 실적 발표를 진행했다. 주요 내용은 다음과 같다.

프로테나의 최근 실적 발표는 신중하면서도 낙관적인 분위기를 보였으며, 상당한 과학적 진전과 명확한 실행 리스크 사이에서 균형을 맞췄다. 경영진은 여러 후기 단계 파트너십 프로그램, 설득력 있는 바이오마커 신호, 탄탄한 현금 보유를 강조하는 한편, 투자자들이 면밀히 모니터링해야 할 안전성 문제, 긴 개발 일정, 지속적인 손실을 인정했다.

두 개의 파트너십 블록버스터 약물이 3상 진입

로슈는 파킨슨병 치료제 프라시네주맙을 약 900명의 참가자를 대상으로 하는 3상 PARAISO 임상시험으로 진행했으며, 주요 완료 시점은 2029년으로 예상된다. 노보 노디스크는 심근병증 후보물질 코라미투그를 약 1,280명의 환자를 대상으로 하는 3상 CLEOPATTRA 연구로 추진했으며, 역시 2029년 주요 완료를 목표로 하고 있다.

2상 데이터, 설득력 있는 바이오마커 및 임상 신호 제시

이미 레보도파를 복용 중인 환자들을 대상으로 한 프라시네주맙 탐색적 하위 그룹에서 프로테나는 MDS-UPDRS Part III 기준 운동 진행이 40% 상대적으로 감소했으며 명목상 통계적 뒷받침을 받았다고 보고했다. 코라미투그의 60mg/kg 용량은 위약 대비 NT-proBNP가 48% 감소했고 심초음파상 유리한 심장 재형성 징후를 보여 3상 근거를 강화했다.

현금 보유, 가이던스 상회하며 손실은 계획대로 유지

프로테나는 2025년 말 현금 및 제한 현금 3억 840만 달러를 기록하며 이전 가이던스인 2억 9,800만 달러를 상회했다. 영업 및 투자 활동에 사용된 순현금은 1억 6,370만 달러로 예상보다 양호했으며, 연간 순손실 2억 4,410만 달러는 가이던스 범위 내에 정확히 위치했다.

마일스톤 선택권, 상당한 상승 여력 제공

경영진은 파트너십 포트폴리오의 경제적 레버리지를 강조했으며, 주로 코라미투그 등록 및 브리스톨 마이어스 스큅의 PRX019 결정과 관련해 2026년 최대 1억 500만 달러의 임상 마일스톤을 달성할 수 있다고 밝혔다. 모든 제휴를 통틀어 회사는 향후 로열티 외에도 약 30억 달러의 잠재적 마일스톤 지급 가능성을 강조했다.

CYTOPE 플랫폼, 세포 내 표적으로 범위 확장

회사는 CYTOPE 기술과 공격적인 ALS 마우스 모델에서의 초기 TDP-43 데이터를 공개하며, 전신 중추신경계 활성과 뇌 및 근육 병리 감소를 입증했다. 특히 프로테나는 RNA 미스-스플라이싱 완화를 보고하며, CYTOPE가 역사적으로 접근하기 어려웠던 세포 내 표적을 약물화할 수 있는 능력을 뒷받침했다.

PRX012, 초기 연구에서 깊은 아밀로이드 제거 효과 입증

PRX012의 1상 ASCENT 중간 결과는 월 1회 400mg 피하 투여 시 12개월째 평균 아밀로이드 PET 수치가 약 27.5 센틸로이드로 감소했음을 보여줬다. 예비 18개월 데이터는 약 16 센틸로이드로 추가 감소를 시사했으며, 연구의 사전 정의된 기준치로 환자의 75%가 아밀로이드 음성을 달성했다.

파트너십 네트워크 및 파이프라인 실행 가속화

브리스톨 마이어스 스큅은 약 310명의 환자를 대상으로 한 2상 TargetTau-1 임상시험 등록을 완료했으며, 주요 완료 시점은 2027년 상반기로 목표하고 있으며 이미 Fast Track 지위를 확보했다. 프로테나는 또한 주요 제약사와의 진행 중인 CYTOPE 연구 협력과 2026년 주식 환매 프로그램 승인을 언급하며 자본 구조에 대한 자신감을 드러냈다.

안전성 우려로 PRX012 전략 전환 불가피

고무적인 효능에도 불구하고 ASCENT에서 PRX012의 ARIA-E 발생률은 승인된 항아밀로이드 항체 대비 경쟁력이 없는 것으로 설명되어 상업적 및 규제적 의문을 제기했다. 이에 대응해 프로테나는 ARIA 위험을 줄이면서 뇌 노출을 유지하거나 향상시키는 것을 목표로 트랜스페린 수용체 기반 PRX012 프로그램으로 전환하고 있다.

2상 한계, 코라미투그 기대감 완화

코라미투그의 바이오마커 성능은 강력했지만, 2상 6분 보행 검사는 60mg/kg 용량에서 수치상으로만 개선을 보였을 뿐 통계적으로 유의미하지 않았다. 노보 노디스크는 통계적 차이 부족을 105명의 환자라는 적은 표본 크기와 비교적 짧은 12개월 연구 기간 탓으로 돌렸다.

연장된 일정, 매출 전환점 지연

투자자들은 PARAISO와 CLEOPATTRA 모두 장기 자산이며 주요 완료 시점이 2029년까지 예상되지 않는다는 점을 상기받았다. 이러한 일정은 잠재적 등록 결정과 의미 있는 로열티 흐름을 다음 10년으로 미루며, 그 사이 중간 데이터 발표와 마일스톤에 의존하는 스토리를 남긴다.

탄탄한 대차대조표에도 지속적인 현금 소진

회사는 2025년 순손실 2억 4,410만 달러와 파이프라인을 위한 상당한 연구개발 투자로 여전히 적자를 기록하고 있다. 가이던스는 최소 2026년까지 지속적인 현금 소진을 시사하지만, 현재 잔액과 부채 부재는 주요 임상 마일스톤 도달까지 견고한 활주로를 제공한다.

파트너 의존도, 실행 및 가시성 리스크 추가

PRX019는 브리스톨 마이어스 스큅이 전액 소유하고 있으며, 글로벌 권리를 보유하고 데이터 공개 시기와 방법, 프로그램 진행 여부를 통제한다. 이러한 구조는 프로테나가 마일스톤을 실현하는 일정과 투자자들의 자산 가치에 대한 가시성이 내부 선택이 아닌 BMS 결정에 달려 있음을 의미한다.

메커니즘 불확실성, 경쟁적 포지셔닝 흐림

경영진은 트랜스페린 수용체 엔지니어링이 ARIA 위험을 낮출 수 있는 방법을 포함한 일부 핵심 가설이 여전히 몇 가지 사례를 넘어서는 광범위한 임상 검증이 부족하다고 인정했다. 여러 경쟁 TfR 플랫폼이 개발 중인 상황에서 프로테나는 PRX012-TfR 및 관련 프로그램을 차별화하려는 과정에서 과학적 및 사업 개발 리스크에 직면해 있다.

가이던스, 2026년까지 신중한 현금 관리 시사

2026년 프로테나는 영업 및 투자 활동에 사용될 순현금이 5,000만~5,500만 달러, 순손실이 6,700만~7,200만 달러(약 2,400만 달러의 비현금 주식 기반 보상 포함)가 될 것으로 예상한다. 회사는 최대 1억 500만 달러의 잠재적 파트너 마일스톤을 제외하고 2026년 말 현금이 중간값 기준 약 2억 5,500만 달러가 될 것으로 전망한다.

프로테나의 발표는 블루칩 파트너와 강력한 과학에 의존해 광범위한 신경퇴행 파이프라인을 진전시키는 고위험, 고수익 바이오텍의 모습을 그렸다. 후기 단계 임상시험이 진행 중이고 탄탄한 유동성을 보유하고 있으며 주목할 만한 안전성 및 타이밍 리스크가 있는 가운데, 이 주식은 긴 투자 기간과 이진법적 임상 결과에 익숙한 투자자들에게 가장 매력적일 것으로 보인다.