프락시스, 엘수너센 간질 치료제로 FDA 획기적 치료제 지정 획득

프락시스 프리시전 메디슨스(PRAX)가 공시를 발표했다.

2026년 6월 22일, 프락시스 프리시전 메디슨스는 미국 식품의약국(FDA)이 엘수너센(PRAX-222)에 대해 획기적 치료제 지정을 승인했다고 밝혔다. 엘수너센은 소아 환자에서 기능 획득형 SCN2A 변이로 인한 SCN2A 발달 및 뇌전증성 뇌병증 관련 발작 치료를 위한 안티센스 올리고뉴클레오티드다. 이번 지정은 2~12세 소아 환자 9명을 대상으로 한 1/2상 EMBRAVE Part A 임상시험의 긍정적인 톱라인 결과를 근거로 이루어졌으며, 프락시스가 미충족 의료 수요가 높은 뇌전증 분야에서 신속한 개발 및 심사 경로를 확보하게 되어 정밀 뇌전증 치료제 분야에서의 입지를 강화할 가능성이 있다.

EMBRAVE Part A 연구는 무작위 대조 설계를 사용하여 조기 발작 발병 SCN2A-DEE 환자에서 엘수너센의 용량 증량을 평가했으며, FDA 결정에 필요한 예비 임상 증거를 제공했다. 아직 초기 단계이지만, 획기적 치료제 지정은 향후 임상시험에서 효과가 확인될 경우 시장 출시 시기를 앞당길 수 있어 환자 가족들에게 희망을 주고, 희귀 소아 뇌전증 프로그램을 추적하는 투자자들에게는 가치 변곡점이 될 수 있음을 시사한다.