모노파 테라퓨틱스, 윌슨병 3상 임상시험 긍정적 데이터 발표

모노파 테라퓨틱스(Monopar Therapeutics Inc)(MNPR)의 최신 소식이 발표되었다.

2026년 6월 26일, 모노파 테라퓨틱스는 윌슨병 치료제 ALXN1840(티오몰리브데이트 콜린)의 3상 FoCus 임상시험에서 도출된 새로운 분석 결과를 발표했으며, 이는 2026년 6월 27일부터 30일까지 제네바에서 열리는 유럽신경학회(European Academy of Neurology Congress)에서 발표될 예정이다. 이번 데이터는 기존 표준 치료법 대비 우수한 구리 동원 효과를 보여준 초기 결과를 기반으로 한다.

기저선에서 신경학적 증상을 보인 윌슨병 환자들에서 ALXN1840은 평가자 맹검 통합 윌슨병 평가 척도(Unified Wilson Disease Rating Scale)에서 유의미하고 지속적인 신경학적 개선을 보인 반면, 표준 치료법은 유사한 개선을 보이지 않았다. ALXN1840을 투여받은 환자들은 48주 시점에서 더 큰 전반적 임상 개선을 경험했으며, 정신과적 및 간 관련 지표에서도 유사하거나 더 나은 결과를 보였다.

266명의 환자와 645 환자-년의 노출을 포함한 2상 및 3상 연구 전반에 걸쳐 ALXN1840은 양호한 안전성 프로파일을 보였으며, 약물 관련 중대한 이상반응은 환자의 4.9%에서 발생했고, 신경학적 중대한 이상반응은 1% 미만이었으며, 치료 관련 사망은 없었다. 이러한 결과는 희귀질환 치료제 분야에서 모노파의 입지를 강화하고, 경쟁이 치열한 윌슨병 치료제 시장에서 ALXN1840의 규제 전략을 뒷받침한다.