아이오니스, 알렉산더병 치료제 잔바스트로 FDA 승인 획득

아이오니스 파마슈티컬스(IONS)의 최신 소식이 전해졌다.

2026년 9월 3일, 아이오니스 파마슈티컬스는 미국 FDA가 ZANVASTRO(질가너센)를 소아 및 성인 환자의 알렉산더병에 대한 최초이자 유일한 질병 조절 치료제로 승인했다고 발표했다. 이는 오랫동안 증상 관리만 가능했던 초희귀 진행성 치명적 신경 질환에 대한 중요한 진전을 의미한다. 이번 승인은 임상적으로 의미 있는 운동 기능 개선과 양호한 안전성 프로파일을 보여준 글로벌 임상시험 결과를 바탕으로 이루어졌으며, 아이오니스는 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처를 확보했다. 이는 회사의 첫 독립 신경학 제품 출시이자 2026년 두 번째 독립 출시이며, 2026년 6월 레코르다티와 체결한 미국 외 지역 라이선스 계약을 통해 향후 국제 시장 확대를 위한 기반을 마련했다.

ZANVASTRO는 성상세포의 독성 GFAP 축적을 감소시키는 RNA 표적 척수강 내 치료제로, 승인 후 수 주 내에 미국에서 출시될 예정이다. 아이오니스 에브리 스텝이라는 포괄적 환자 지원 프로그램이 함께 제공되며, 교육, 보험 안내, 경제성 지원 등을 포함한다. 환자, 보호자, 투자자를 포함한 이해관계자들에게 이 치료제는 소아의 보행 속도를 안정화하고 대근육 운동 기능을 개선하는 능력을 보여주었으며, 2027년 유럽과 일본에서 예정된 규제 승인 계획과 함께 희귀 신경학 분야에서 아이오니스의 입지를 강화하고 알렉산더병 치료의 새로운 패러다임을 열어준다.