시장 영향에 촉각... FDA 전문가 패널, 제브라 테라퓨틱스 희귀질환 신약 심사

미 식품의약국(FDA)이 8월 2일 유전대사질환자문위원회(GeMDAC)를 소집해 제브라 테라퓨틱스(NASDAQ: ZVRA)의 니만-픽 C형 질환 치료제 '아리모클로몰' 판매 허가 신청을 검토한다.
아리모클로몰의 허가 신청에 대한 FDA의 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 결정 시한은 당초 6월 21일에서 연장된 9월 21일이다.
과거 켐팜으로 알려졌던 제브라 테라퓨틱스는 오파자임으로부터 1280만 달러에 아리모클로몰을 인수했다.
FDA는 2021년 니만-픽 C형 질환 치료제로서 아리모클로몰에 대해 완전 응답 서한(CRL)을 발행했다.
당시 CRL은 5개 영역 NPC 임상 중증도 척도, 특히 연하 영역의 타당성과 해석을 뒷받침할 추가적인 정성적, 정량적 증거를 요구했다.
윌리엄 블레어는 아리모클로몰의 효능과 안전성을 뒷받침하는 데이터가 있으며, 자문위원회에서 환자 옹호 단체들의 강력한 승인 지지가 있을 것으로 예상한다.
더욱이 이전 신청과 달리 이번에는 환자 단체들이 이미 지지 서한을 보냈다..........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................