유니큐어 주가 급등... 희귀병 치료제 임상시험 결과 `희망적`

유니큐어(UniQure N.V.)(나스닥: QURE) 주가가 수요일 급등세를 보이고 있다. 이는 헌팅턴병을 표적으로 하는 유전자 치료제 AMT-130의 1/2상 임상시험에서 유망한 중간 결과가 발표된 데 따른 것이다.
주요 내용
미국과 유럽에서 29명의 환자를 대상으로 최대 24개월간 추적 관찰한 최신 결과에 따르면, 질병 진행이 크게 둔화된 것으로 나타났다. AMT-130 치료를 받은 환자들은 대조군에 비해 통합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS)로 측정한 질병 진행이 80% 감소했다.
또한 신경변성의 주요 바이오마커인 뇌척수액의 신경필라멘트 경단백(NfL) 수치가 치료를 받은 환자들에게서 현저히 감소했다.
시장 영향
유니큐어는 미 식품의약국(FDA)으로부터 재생의학 첨단치료(RMAT) 지정을 받았다. 이는 이 치료제가 충족되지 않은 의료 수요를 신속히 해결할 잠재력이 있음을 보여주는 것이다. 회사는 2024년 말 FDA와 논의를 통해 신속 승인 경로를 모색할 예정이다.
주가 동향
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