FDA 자문위, 제브라테라퓨틱스의 희귀유전질환 치료제 `아리모클로몰` 지지... 희귀질환 치료제 포트폴리오 강점

FDA 유전대사질환 자문위원회(GeMDAC)가 금요일 제브라테라퓨틱스(Zevra Therapeutics, Inc.)(NASDAQ:ZVRA)의 아리모클로몰(arimoclomol)을 지지하는 표결을 진행했다.위원회는 아리모클로몰이 니만-픽병 C형(NPC) 환자 치료에 효과적이라는 데이터를 지지하는 쪽으로 11대 5로 찬성표를 던졌다. NPC는 체내에서 콜레스테롤과 기타 지방 물질(지질)을 세포 내로 운반하지 못하는 특징을 가진 희귀 진행성 유전 질환이다.위원회의 권고는 FDA가 아리모클로몰 신약신청(NDA)에 대한 독립적인 검토를 완료하는 데 고려될 예정이다. 하지만 GeMDAC의 의견은 FDA에 구속력이 없다.아리모클로몰 NDA의 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 결정 일자는 9월 21일로 예정되어 있다.FDA는 2021년 니만-픽병 C형 치료 옵션으로서의 아리모클로몰에 대해 보완요구서(CRL)를 발행한 바 있다.당시 CRL은 5개 영역 NPC 임상 중증도 척도, 특히 연하 영역의 ....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................