바이오마린, 구조조정 단행... 2027년 40억 달러 매출 목표

바이오마린 파마수티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc, 나스닥: BMRN)이 2027년까지 40억 달러의 매출 달성을 목표로 하고 있다.

회사는 2026년부터 40%를 시작으로 40% 초중반대의 조정 영업이익률을 목표로 하고 있다.

수요일 투자자 행사에서 발표된 새로운 구조는 3개의 핵심 사업부문을 포함한다. 여기에는 골격 질환, 효소 치료제, 그리고 혈우병 A 유전자 치료제인 록타비안(Roctavian)이 포함된다.

바이오마린은 2026년 이후로 설정된 비GAAP 영업이익률 목표 달성에 기여하기 위해 5억 달러 규모의 '비용 혁신 프로그램'을 시행해 왔다.

알렉산더 하디(Alexander Hardy) CEO는 2031년까지 단신증을 유발하는 유전 질환인 연골무형성증 외에도 복소고(Voxzogo)에 대한 5개의 실험적 프로그램을 강조했다.

복소고 매출은 2023년 4억 7000만 달러에 달했다. 바이오마린에 따르면 이 약물은 전 세계 시장에서 약 42만 명의 총 잠재 환자 인구를 대상으로 50억 달러의 기회가 될 수 있다고 한다.

다음으로 가장 진전된 복소고 프로그램은 또 다른 형태의 단신증인 저연골무형성증에 대한 것이다. 3상 데이터 발표는 2026년에 예상되며, 2027년 출시를 목표로 하고 있다.

바이오마린은 2027년까지 승인된 의약품 외에 2개 제품을, 2034년까지 11개 제품을 출시할 계획이다. 회사의 파이프라인에는 듀셴 근이영양증, 다른 형태의 단신증, 폰 빌레브란트병 등의 질환을 위한 프로그램이 포함되어 있다.

최근 바이오마린은 록타비안 사업을 업데이트하여 미국, 독일, 이탈리아 등 3개 시장에 상업 운영을 집중하기로 했다.

이 시장들은 중증 혈우병 A 치료제로 약물이 승인되고 상환되는 곳이다.

회사는 록타비안 노력을 조정하고 개발 및 제조에 대한 추가 투자를 줄일 예정이다.

바이오마린은 2025년부터 연간 직접 록타비안 비용을 약 6000만 달러로 줄일 것으로 예상하고 있다.

7월, FDA는 바이오마린의 브리뉴라(세리포나제 알파)를 모든 연령의 어린이에서 신경세포 세로이드 리포푸신증 2형(CLN2 질환) 또는 트리펩티딜 펩티다제 1(TPP1) 결핍으로도 알려진 질환의 보행 능력 상실을 늦추는 데 사용하도록 승인했다.

이전에 브리뉴라는 후기 유아기 CLN2 질환이 있는 3세 이상의 증상이 있는 어린이에게 적응증이 있었다. 이번 확대된 적응증은 증상이 있거나 없는지와 관계없이 CLN2 질환이 있는 모든 연령의 어린이를 포함한다.