바이오헤이븐 주가 급등...희귀 신경퇴행성 질환 치료제 유망성 입증

바이오헤이븐(Biohaven Ltd., 나스닥: BHVN)이 월요일 주요 임상시험 BHV4157-206-RWE의 최종 결과를 발표했다. 이 연구는 트로릴루졸(troriluzole)의 3년 치료 후 f-SARA 기준치 대비 평균 변화에 대한 효능을 입증했다.

이 연구는 주요 평가지표를 달성했으며, 1년차와 2년차에 f-SARA에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.

척수소뇌실조증(SCA)은 희귀 신경퇴행성 질환으로, 미국에서 약 15,000명, 유럽과 영국에서 24,000명 정도가 앓고 있다.

현재 SCA에 대해 FDA 승인을 받은 치료제는 없다.

여러 분석에 걸친 데이터는 SCA 환자들의 질병 진행을 강력하고 임상적으로 의미 있게 늦추는 것을 보여준다.

이러한 치료 효과는 미치료 환자들에 비해 50-70% 더 느린 퇴행 속도를 나타내며, 3년간의 연구 기간 동안 질병 진행을 1.5-2.2년 지연시키는 것으로 나타났다.

질병 진행에 대해 미치료 외부 대조군 대비 트로릴루졸 치료 대상자의 오즈비(OR)는 4.1로 나타났다.

이 연구의 주요 목적은 최대 3년간 트로릴루졸의 치료 효과를 조사하는 것이었다.

트로릴루졸로 치료받은 환자들은 엄격하게 선별된 자연경과 대조군과 비교해 1년, 2년, 3년차에 f-SARA에서 통계적으로 유의미하고 지속적인 이점을 보였다.

바이오헤이븐은 2024년 4분기에 FDA에 신약신청(NDA)을 제출할 계획이다.

트로릴루졸 개발 프로그램은 SCA에서 가장 큰 규모의 임상시험 데이터셋을 생성했으며, 현재 일부 환자들에서 5년 이상 트로릴루졸 치료 후 추적관찰이 이루어지고 있다.

바이오헤이븐은 우선심사 일정을 고려할 때, 최종 승인될 경우 2025년 미국에서 SCA 치료제를 상용화할 준비가 될 것이다.

주가 동향: 월요일 장 전 거래에서 바이오헤이븐 주식은 12% 상승한 45.20달러를 기록했다.