암 위험 증가에 블루버드바이오 유전자 치료제 우려 고조

블루버드바이오(Bluebird Bio Inc, NASDAQ:BLUE)의 중증 신경장애 치료용 유전자 치료제를 임상시험에서 투여받은 67명의 어린이 중 7명이 혈액암을 앓게 된 것으로 최근 공개된 데이터에서 밝혀졌다.

이는 2022년 6월 3건의 암 발생으로 FDA가 자문단을 소집해 치료제 승인 여부를 논의한 이후 4건이 추가로 발생한 것이다. 당시 승인된 이 치료제는 현재 스카이소나(Skysona)라는 상품명으로 시판되고 있다. STAT News 보도에 따르면 한 어린이가 암 치료 합병증으로 사망했다고 한다.

연구진들은 앞으로 몇 년간 더 많은 암 사례가 발생할 수 있을 것으로 예상하고 있으며, 정기적인 혈액 검사를 통해 환자들을 모니터링하고 있다.

2022년 9월 FDA는 블루버드바이오의 스카이소나(일명 eli-cel)를 4-17세 소년의 조기 활성 대뇌부신백질이영양증(CALD) 신경기능 장애 진행을 늦추는 용도로 승인했다.

2023년 12월 FDA가 블루버드바이오의 겸상적혈구병 치료용 세포기반 유전자 치료제인 라이프제니아(Lyfgenia, lovotibeglogene autotemcel, lovo-cel)를 승인했을 때, 라이프제니아 투여 환자에서 혈액암이 발생했다는 내용의 블랙박스 경고가 라벨에 포함됐다.