블루버드바이오, CALD 치료제 장기 연구 결과 주목

블루버드바이오(BLUE)가 진행 중인 임상연구에 대한 업데이트를 발표했다.

블루버드바이오는 '대뇌성 부신백질이영양증(CALD) 환자의 엘리발도진 오토템셀 치료에 대한 시판 후 전향적, 다기관, 관찰, 장기 안전성 및 유효성 등록 연구(스타게이저)'를 진행하고 있다. 이 연구는 CALD 치료를 위한 엘리발도진 오토템셀(스카이소나)의 장기 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 하며, 특히 안전성 결과와 주요 기능 장애 없는 생존율에 초점을 맞추고 있다.

시험 중인 치료제인 엘리발도진 오토템셀은 CALD 치료를 위해 설계된 유전자 치료제다. 이 연구는 비중재적 연구로, 새로운 약물 투여 없이 이미 해당 치료를 받은 환자들을 관찰하게 된다.

이 관찰 연구는 전향적 시간 관점을 가진 코호트 모델을 따르며, 120명의 참가자를 15년 동안 추적하여 치료 결과에 대한 실제 데이터를 수집할 예정이다.

연구는 2024년 3월 27일에 시작되었으며, 15년 후 완료될 것으로 예상된다. 최근 업데이트는 2025년 6월 30일에 제출되었으며, 현재 참가자 모집과 데이터 수집이 진행 중이다.

이번 연구 업데이트는 블루버드바이오의 장기 안전성과 유효성에 대한 헌신을 보여주는 것으로, 투자자들의 신뢰를 높일 수 있어 주가에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상된다. 또한 연구 결과는 희귀질환 유전자 치료 분야의 경쟁 구도에도 영향을 미칠 수 있다.

현재 연구는 계속 진행 중이며, 자세한 내용은 임상시험 포털에서 확인할 수 있다.