유전자 치료제 개발사 빔 테라퓨틱스, 초기 단계 겸상적혈구병 임상시험에서 환자 1명 사망 보고

화요일, 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics Inc., 나스닥: BEAM)는 겸상적혈구병(SCD) 치료를 위한 유전자 조작 세포치료제 BEAM-101의 BEACON 1/2상 임상시험에 35명의 환자가 선별 과정을 통과하고 등록했다고 발표했다.

이 중 8명의 환자가 BEAM-101을 투여받았으며, 나머지 등록 환자들은 세포 수집과 약물 제품 생산 등 이식 전 단계를 진행 중이다.

회사 발표 자료에 따르면, 예비 안전성 데이터(N=6)는 부설판을 이용한 골수제거성 전처치와 자가 조혈모세포 이식(HSCT)과 일치하는 초기 안전성 프로필을 보여주었다.

빔 테라퓨틱스는 한 환자가 BEAM-101 주입 4개월 후 부설판 전처치와 관련된 것으로 추정되는 호흡 부전으로 사망했다고 밝혔다. 그러나 연구자는 이 사망이 BEAM-101과는 무관한 것으로 판단했다.

데이터 안전성 모니터링 위원회와 FDA가 이 사례를 검토했다.

투여받은 모든 환자에서 BEAM-101과 관련된 3등급 이상의 부작용이나 중대한 부작용은 없었다.

예비 효능 데이터에 따르면, 모든 환자가 1개월 차에 60% 이상의 태아 헤모글로빈(HbF, 인간 태아의 주요 산소 운반 단백질)과 40% 미만의 HbS(겸상적혈구병을 유발하는 비정상적인 유형의 헤모글로빈)를 달성했으며, 이는 모든 시점에서 지속되었다.

용혈(적혈구 파괴) 지표는 모든 환자에서 정상화되거나 개선되었다.

BEAM-101 치료 후 연구자들은 혈관폐색 위기(VOCs, 겸상적혈구 빈혈의 통증을 동반하는 합병증)가 보고되지 않았다고 밝혔다.

빔 테라퓨틱스는 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 환자를 대상으로 한 BEAM-302의 1/2상 임상시험 환자 등록이 진행 중이라고 밝혔다. 전 세계적으로 임상 기관 활성화가 지속되고 있으며, 첫 번째 코호트에 대한 투여가 완료되었다.

빔은 두 가지 연구용 의약품으로 구성된 ESCAPE 기술에 대한 개발 후보를 지명했다: 항 CD117 단일클론항체(mAb)인 BEAM-103과 BEAM-101과 동일한 치료 편집(태아 헤모글로빈을 증가시키기 위한 HBG1/2 유전자 편집)에 BEAM-103의 결합을 방지하도록 설계된 CD117에 대한 추가 편집을 포함하는 세포 치료제인 BEAM-104이다.

회사는 BEAM-103과 BEAM-104를 겸상적혈구병과 베타 지중해빈혈 치료제로 개발할 계획이다.

빔 테라퓨틱스는 2024년 3분기를 9억2,580만 달러의 현금, 현금성 자산, 시장성 있는 유가증권으로 마감했으며, 이는 2027년까지 현금 운용이 가능한 수준이다.

주가 동향: BEAM 주식은 화요일 마지막 거래에서 2.40% 하락한 23.78달러를 기록했다.