로켓 파마슈티컬스, 유전자 치료제 진전에 월가 `긍정적`

로켓 파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals, Inc., 나스닥: RCKT)가 월요일 다논병 남성 환자를 대상으로 한 RP-A501의 1상 임상시험에서 장기 안전성 및 유효성 결과를 발표했다.

다논병은 희귀 X연관 우성 유전 질환으로, 심근병증(심장 근육 경직), 골격근 근육병증(근력 약화), 지적 장애의 임상 3대 증상을 나타낸다.

이 질환은 리소좀 관련 막 단백질-2(LAMP-2) 효소 생성 지침을 포함하는 LAMP2 유전자의 돌연변이로 인해 발생한다. 발표된 데이터에 따르면 RP-A501은 전반적으로 내약성이 우수했다.

평가 가능한 모든 다논병 환자에서 치료 12개월 후 LAMP2 단백질 발현이 나타났으며(최대 60개월까지 지속), 좌심실(LV) 질량 지수가 12개월 시점에 10% 이상 감소했다(최대 54개월까지 지속).

이 데이터는 미국심장협회(AHA) 과학 세션 2024에서 발표됐다.

소아 환자는 최대 24개월, 성인/청소년 환자는 최대 60개월 추적 관찰에서 임상적으로 의미 있는 지속적인 개선이 관찰됐다.

1상 임상시험의 평가 가능한 모든 환자에서 다음과 같은 결과가 나타났다:

• 12개월 이후 심장 LAMP2 단백질 발현 지속
• 좌심실 질량 지수(LV 질량 지수) 감소 또는 안정화 - 최근 방문 시 기준치 대비 중간값 24% 감소
• 정상 좌심실 박출률(LVEF) 유지
• 심장 바이오마커 감소 또는 안정화(cTnI 및 NTproBNP 중간값 각각 84%, 57% 감소)
• RP-A501 치료 환자에서 심부전의 임상 징후 부재

윌리엄 블레어는 장기 추적 결과를 긍정적으로 평가하며, 이는 RP-A501의 지속적인 효능을 뒷받침한다고 밝혔다.

전반적으로 RP-A501의 1상 임상시험 갱신 데이터는 중요 임상시험의 위험을 낮추는 것으로 평가된다. 치료받은 6명의 환자 모두에서 두 가지 주요 평가변수에서 유의미한 개선이 관찰됐기 때문이다.

애널리스트는 2025년 중요 임상시험에 대한 추가 업데이트와 회사의 출시 준비 상황을 주목할 것이라고 밝혔다.

윌리엄 블레어는 "단기적으로 RP-A501이 큰 시장성으로 인해 주가를 주도할 것으로 보이지만, 2025년에는 백혈구 부착 결핍증 I형(LAD-I) 치료제 RP-L201의 승인과 판코니 빈혈(FA) 치료제 RP-L102의 단계적 생물의약품 허가신청(BLA) 완료가 로켓의 추가 촉매제가 될 수 있다"고 전했다.

주가 동향: 화요일 최근 거래에서 RCKT 주가는 3.44% 하락한 13.19달러를 기록했다.