바이오헤이븐 근육위축 신약 임상 실패에 스칼라락 주가 급등

주요 내용

바이오헤이븐(NYSE:BHVN)이 11일 척수성 근위축증(SMA)과 비만 치료제 탈데프그로벱 알파의 개발 프로그램 업데이트를 발표했다.

RESILIENT SMA 임상시험에서 탈데프그로벱은 MFM-32 척도에서 모든 시점에서 임상적으로 유의미한 운동 기능 개선을 보였으나, 48주 시점에서 위약+표준치료군과 비교해 통계적으로 유의한 차이를 보이지 못했다.

연령, 보행 상태, 기존 치료, 기저 마이오스타틴 수치 등과 관련된 임상적으로 관련 있는 하위그룹과 바이오마커로 정의된 하위그룹에서 효능 신호가 관찰됐다.

예상 외로 많은 피험자(35%)가 기저치에서 측정 가능한 수준의 마이오스타틴이 없었으며, 일부 유전적 요인(SMN2 유전자 복제 수, 인종)에서 치료군 간 불균형이 있었다.

인종과 민족에 따른 사전 지정된 하위그룹 분석 결과, 가장 큰 연구 집단(87% 백인, n=180)에서 48주 차에 MFM-32 점수가 기저치 대비 2.2점 개선된 반면, 대응되는 위약+표준치료군에서는 1.1점 개선을 보였다(p < 0.039).

비백인 피험자(n=26)는 예상보다 높은 위약 반응을 보였으며, 48주 차 MFM-32 점수에서 위약군과 차이를 보이지 않았다(p=0.24).

전체 연구 집단에서 탈데프그로벱은 위약+표준치료군에 비해 총 체지방량의 변화율을 더 크게 감소시켰다(p=0.008).

탈데프그로벱 투여군은 또한 위약+표준치료군에 비해 제지방량과 골밀도 증가가 수치상 더 크게 나타났다.

바이오헤이븐은 2024년 4분기에 과체중 및 비만 성인을 대상으로 자가 투여 오토인젝터를 이용한 탈데프그로벱의 임상 계획을 가속화할 예정이다.

시장 영향

이 임상시험 결과 발표에 대한 반응으로 스칼라락 홀딩(NASDAQ:SRRK)의 주가가 상승하고 있다. 스칼라락은 SMA 치료를 위해 마이오스타틴 활성화를 억제하는 인간 단일클론 항체인 아피테그로맙을 개발 중이다.

지난 10월, 스칼라락의 아피테그로맙 3상 SAPPHIRE 임상시험은 주요 평가변수를 달성해 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 운동 기능 개선을 입증했다.

주가 동향

11일 현재 SRRK 주가는 33.2% 상승한 39.85달러, BHVN 주가는 0.91% 오른 46.01달러에 거래되고 있다.