FDA, 블루버드바이오 유전자치료제 `스카이소나`에 치명적 혈액암 위험 경고

미국 식품의약국(FDA)은 수요일 블루버드바이오(나스닥: BLUE)의 유전자치료제 '스카이소나'(일반명: 엘리발도진 오토템셀)가 생명을 위협하는 혈액암 위험과 연관될 수 있다고 우려를 제기했다. 스카이소나는 초기 활성 대뇌 부신백질이영양증(CALD) 치료제다.
FDA는 2022년 9월 블루버드바이오의 스카이소나(일명 엘리-셀)를 4~17세 남아의 초기 활성 대뇌 부신백질이영양증 관련 신경 기능 저하를 늦추는 치료제로 승인한 바 있다.
FDA에 따르면 임상시험 중 스카이소나 치료 후 14개월에서 92개월 사이에 골수이형성증후군과 급성 골수성 백혈병 사례가 발생했다고 한다.

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지난 10월 공개된 새로운 데이터에 따르면, 임상시험에서 중증 신경질환 치료를 위해 블루버드바이오의 유전자치료를 받은 67명의 아동 중 7명이 혈액암을 발병했다.
FDA는 현재 입원, 동종 조혈모세포 이식의 필요성, 사망 등의.....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................