FDA, 블루버드바이오 유전자치료제 `스카이소나`에 치명적 혈액암 위험 경고

미국 식품의약국(FDA)은 수요일 블루버드바이오(나스닥: BLUE)의 유전자치료제 '스카이소나'(일반명: 엘리발도진 오토템셀)가 생명을 위협하는 혈액암 위험과 연관될 수 있다고 우려를 제기했다. 스카이소나는 초기 활성 대뇌 부신백질이영양증(CALD) 치료제다.

FDA는 2022년 9월 블루버드바이오의 스카이소나(일명 엘리-셀)를 4~17세 남아의 초기 활성 대뇌 부신백질이영양증 관련 신경 기능 저하를 늦추는 치료제로 승인한 바 있다.

FDA에 따르면 임상시험 중 스카이소나 치료 후 14개월에서 92개월 사이에 골수이형성증후군과 급성 골수성 백혈병 사례가 발생했다고 한다.

지난 10월 공개된 새로운 데이터에 따르면, 임상시험에서 중증 신경질환 치료를 위해 블루버드바이오의 유전자치료를 받은 67명의 아동 중 7명이 혈액암을 발병했다.

FDA는 현재 입원, 동종 조혈모세포 이식의 필요성, 사망 등의 위험을 조사 중이다. 의료진들은 스카이소나 치료를 고려하기 전에 적합한 일치 공여자가 있는 환자들에게 동종 줄기세포 이식과 같은 대체 요법을 고려하도록 권고받고 있다.

스카이소나의 미국 처방 정보에는 혈액암의 심각한 위험에 대한 경고 문구와 임상시험 경험 섹션에 추가 경고가 포함되어 있다.

스카이소나로 치료받은 환자와 임상시험 참가자들은 평생 악성 종양 모니터링을 받아야 한다.

FDA는 잠재적 악성 종양을 조기에 발견하기 위해 3개월마다 정기적인 전혈구 검사를 실시하고, 치료 후 첫 해에 두 번 클론 확장 평가를 하도록 권고하고 있다.

또한 임상적으로 필요한 경우 연간 추적 관찰과 골수 평가도 권장된다.

한편 블루버드바이오는 지난 9월 비용 구조를 최적화하고 2025년 하반기에 분기별 현금흐름 손익분기점 달성을 위한 구조조정을 실시한다고 발표했다.

이번 구조조정으로 2025년 3분기까지 이전 보고 기간 대비 현금 운영비용을 20% 절감할 것으로 예상된다.