근신경계 질환 전문 다인 테라퓨틱스, 신약 임상 결과 발표에 주가 급락

주요 내용
근신경계 질환 치료제 개발사 다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics, Inc.)가 금요일 근긴장성 이영양증 제1형(DM1) 치료제 'DYNE-101'의 임상 1/2상 'ACHIEVE' 시험 중간 결과를 발표했다.
다인은 이번 데이터를 바탕으로 글로벌 등록 확장 코호트를 시작할 계획이며, 2026년 상반기 미국 FDA에 조건부 허가 신청을 목표로 하고 있다.

임상 결과 세부 내용
DYNE-101 6.8mg/kg 8주 간격 투여군(8명)에서 3개월 시점에 유의미한 스플라이싱 교정 효과가 나타났으며, 이는 3개월부터 6개월까지 지속적으로 여러 기능적 지표의 개선과 연관성을 보였다.
근육 조직검사 결과, DMPK RNA(약물 표적) 수준이 현저히 감소했다. 3개월 시점의 스플라이싱 교정은 강력했으며, 이는 여러 기능적 지표 개선과 연관성을 보여 CASI-22가 미국 조건부 허가를 위한 대리 평가변수로 사용될 수 있음을 시사했다.비디오 손 열기 시간(vHOT)으로 측정한 근긴장증 ................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................