다인 테라퓨틱스, 듀시엔 근이영양증 치료제 `DYNE-251` 임상시험 현황 공개

다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics, Inc.)가 진행 중인 임상시험에 대한 최신 현황을 발표했다.

다인 테라퓨틱스는 현재 'DYNE-251의 안전성, 내약성, 약력학, 효능, 약동학을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 위약대조, 다회 증량 임상시험'을 진행하고 있다. 이 연구는 엑손 51 스키핑이 가능한 듀시엔 근이영양증(DMD) 환자들을 대상으로 DYNE-251을 정맥 투여한 후 근육 조직의 디스트로핀 단백질 수준과 함께 안전성, 내약성을 평가하는 것을 목표로 한다.

시험약인 DYNE-251은 정맥 주입 방식으로 투여되며, DMD 치료에 핵심적인 근육 조직의 디스트로핀 단백질 수준을 증가시키도록 설계되었다.

이 임상시험은 무작위 배정 방식의 중재 연구로, 순차적 중재 모델을 채택했다. 또한 참가자, 의료진, 연구자, 결과 평가자 모두가 시험약 정보를 알 수 없는 4중 맹검 전략을 사용하고 있다. 연구의 주요 목적은 치료 효과 입증이다.

임상시험은 2022년 8월 12일에 시작되어 현재 진행 중이나 추가 환자 모집은 하지 않고 있다. 1차 완료 시점은 명시되지 않았으며, 마지막 업데이트는 2025년 7월 7일에 제출되었다. 이러한 일정은 연구 진행 상황과 잠재적 결과 도출 시기를 가늠하는 중요한 지표가 된다.

이번 임상시험 업데이트는 유의미한 효능과 안전성이 입증될 경우 투자자들의 신뢰도를 높여 다인 테라퓨틱스의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. DMD 치료제 시장의 경쟁이 치열한 가운데, 성공적인 임상 결과는 다인 테라퓨틱스의 시장 경쟁력을 크게 강화할 것으로 예상된다.