솔리드바이오사이언스, 듀센형 근이영양증 유전자치료제 호평에 주가 급등

솔리드바이오사이언스(나스닥: SLDB)가 듀센형 근이영양증 치료를 위한 차세대 유전자치료제 후보물질 SGT-003의 임상 1/2상 'INSPIRE DUCHENNE' 시험의 초기 데이터를 화요일 공개했다.

듀센형 근이영양증(DMD)은 근육 세포를 온전하게 유지하는 디스트로핀이라는 단백질의 변형으로 인해 근육이 점진적으로 퇴화되고 약화되는 유전성 질환이다.

첫 3명의 참가자에 대한 90일 중간 생검 데이터에서 마이크로디스트로핀 발현이 평균 110%를 기록했으며, 근육 건강과 회복력을 나타내는 여러 생체지표가 개선된 것으로 나타났다.

참가자들의 근섬유 중 70%에서 88%가 디스트로핀을 나타냈으며, 평균은 78%였다.

회사는 또한 근육 손상과 스트레스 지표가 감소했으며, 180일 후 2명의 환자에서 심장 기능이 평균 8% 개선됐다고 밝혔다.

SGT-003은 투여받은 첫 6명의 참가자에서 내약성이 양호한 것으로 나타났다.

SGT-003 치료 후 관찰된 이상반응(AE)은 AAV 유전자 치료에서 일반적으로 관찰되는 수준으로, 일부 참가자에서 구역, 구토, 발열, 일시적인 혈소판 감소가 나타났다.

중대한 이상반응(SAE)이나 예상치 못한 중대한 이상반응은 관찰되지 않았으며, 혈전성 미세혈관병증(TMA), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 용혈 현상도 나타나지 않았다.

관찰된 이상반응 중 에쿨리주맙, 시롤리무스, 리툭시맙과 같은 추가 면역조절제 사용이 필요한 경우는 없었다.

INSPIRE DUCHENNE 임상시험의 환자 등록은 계속 진행 중이다. 2025년 2분기 초까지 최소 10명의 참가자가 투여를 받을 예정이며, 2025년 4분기까지 약 20명의 참가자가 투여를 받을 것으로 예상된다.

주가 동향: 솔리드바이오사이언스 주식은 화요일 마지막 거래에서 38.3% 상승한 5.57달러를 기록했다.