카프리코 테라퓨틱스, 듀센형 근이영양증 심장질환 치료제 FDA 우선심사 착수

FDA가 화요일 카프리코 테라퓨틱스(나스닥: CAPR)의 듀센형 근이영양증(DMD) 심근병증 치료를 위한 세포치료제 데라미오셀의 생물의약품허가신청(BLA)을 심사 접수했다.

DMD 심근병증은 심장 섬유화, 부정맥, 심부전을 특징으로 하는 심장 질환이다.

FDA는 이번 BLA에 대해 우선심사를 부여했으며, 처방약사용자수수료법(PDUFA)에 따른 목표 결정일은 2025년 8월 31일이다.

FDA는 현재까지 잠재적 심사 이슈를 지적하지 않았다.

이번 BLA 제출은 카프리코의 2상 임상시험인 HOPE-2와 HOPE-2 공개연장(OLE) 시험의 심장 관련 데이터를 자연경과 데이터와 비교한 결과를 근거로 한다.

FDA는 또한 이번 신청과 관련해 자문위원회 회의 개최 여부는 아직 결정하지 않았다고 회사 측에 통보했다.

DMD 치료제 데라미오셀은 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

또한 카프리코가 2026년 9월 30일까지 DMD 치료제 데라미오셀에 대한 FDA 판매 승인을 받게 되면, 기존에 받은 희귀 소아질환 지정을 바탕으로 우선심사 바우처를 받을 자격을 얻게 된다.