캐프리코, 듀센형 근이영양증 치료제 FDA 승인 좌절

캐프리코 테라퓨틱스(NASDAQ:CAPR)의 주가가 금요일 하락세를 보이고 있다.

이 회사는 듀센형 근이영양증(DMD) 관련 심근병증 치료를 위한 주력 세포치료제 데라미오셀의 생물의약품허가신청(BLA)과 관련해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 완전답변서한(CRL)을 받았다.

FDA는 CRL을 통해 신청서 검토를 완료했으나 현재 형태로는 BLA를 승인할 수 없다고 밝혔다.

FDA는 특히 해당 BLA가 효과성에 대한 실질적 증거를 입증하는 법적 요건을 충족하지 못했으며, 추가 임상 데이터가 필요하다고 지적했다.

FDA는 또한 신청서의 화학·제조·관리(CMC) 부문에서 미해결 사항들을 언급했다. 캐프리코는 이 중 대부분을 FDA와의 이전 소통에서 이미 해결했다고 밝혔다.

그러나 FDA는 CRL 발행 시점으로 인해 이러한 자료들을 검토하지 않았다.

FDA는 재신청 시 검토 일정을 재개할 것이라고 확인했다. 또한 향후 진행 방향을 논의하기 위한 A타입 미팅을 요청할 수 있는 기회를 회사에 제공했다.

캐프리코는 적절한 다음 단계를 결정하기 위해 FDA와 추가 논의를 진행할 계획이다.

캐프리코의 데라미오셀 BLA는 2025년 3월 우선심사 지정을 받았으며, 이는 HOPE-2 임상시험, 공개연장(OLE) 시험, 그리고 FDA 지원 데이터셋의 자연경과 비교 데이터를 근거로 했다.

캐프리코의 린다 마르반 CEO는 "FDA의 이번 결정에 놀랐다. 우리는 전 과정에서 FDA의 지침을 따랐다. CRL 이전까지 승인 전 실사의 성공적 완료와 중간 주기 검토 완료를 포함해 큰 문제 없이 검토가 진행됐다"고 말했다. 이어 "캐프리코는 적절하고 잘 통제된 연구에서 효과성에 대한 추가 증거를 제공하기 위해 제3상 HOPE-3 임상시험 데이터를 제출할 계획이다. HOPE-3 시험은 104명의 환자를 대상으로 한 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상시험으로, 최종 결과는 2025년 3분기에 나올 것으로 예상된다"라고 덧붙였다.

캐프리코 테라퓨틱스는 6월에 데라미오셀의 BLA에 대한 규제 관련 업데이트를 제공한 바 있다.

회사는 자문위원회 회의가 아직 예정되지 않았다는 통보를 받았다.

주가 동향: CAPR 주식은 금요일 장전 거래에서 37.4% 하락한 7.14달러를 기록했다.