바이오헤이븐, FDA 자문위 생략...척수소뇌실조증 첫 치료제 승인 기대감

바이오헤이븐(NYSE:BHVN)이 성인 척수소뇌실조증(SCA) 치료제 트로릴루졸의 신약신청(NDA)과 관련한 진전으로 금요일 주가가 상승했다.
FDA 신경과학국 산하 신경학1과는 2025년 5월, 회사가 최근 제출한 데이터를 충분히 검토하기 위해 트로릴루졸 NDA의 처방약사용자수수료법(PDUFA) 기한을 3개월 연장한다고 통보했다.
당시 FDA는 신청서 논의를 위한 자문위원회 개최를 계획한다고 밝혔다.
그러나 SEC 제출 자료에 따르면, FDA는 규제 의사결정을 위한 자문위원회가 더 이상 필요하지 않다고 판단했다.
FDA의 NDA 관련 결정은 2025년 4분기 중 예상된다.
승인될 경우 트로릴루졸은 SCA 치료제로는 최초로 FDA 승인을 받게 된다. 척수소뇌실조증은 소뇌와 뇌간의 위축 및 자발적 운동 조절 능력이 점진적으로 상실되는 우성 유전성 신경퇴행성 질환군이다. SCA는 미국에서 약 15,000명, 유럽과 영국에서 24,000명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.
바이오헤이븐은 4월 오벌........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................