노바티스, 척수성 근위축증 환자 대상 단회 투여 유전자 치료제 임상서 유의미한 효능·안전성 입증

노바티스(NYSE:NVS)가 2세에서 18세 미만의 척수성 근위축증(SMA) 환자를 대상으로 한 척수강내 오나셈노진 아베파보벡(OAV101 IT) 3상 임상시험 프로그램의 안전성 및 유효성 결과를 수요일 발표했다.

3상 STEER 임상시험에서 OAV101 IT 치료군은 운동 능력과 질병 진행을 평가하는 햄스미스 기능적 운동 척도 확장판(HFMSE)에서 2.39점 개선을 보였다. 이는 위약 대조군의 0.51점 대비 통계적으로 유의미한 결과다.

노바티스는 2024년 12월 3상 STEER 임상시험의 주요 결과를 발표한 바 있다.

3상b STRENGTH 임상시험에서는 바이오젠(NASDAQ:BIIB)의 스핀라자(성분명 누시너센)나 로슈(OTC:RHHBY)의 에브리스디(성분명 리스디플람) 치료를 중단한 환자들을 대상으로 OAV101 IT 치료를 실시한 결과, 52주 추적 관찰 기간 동안 운동 기능이 안정화되는 것으로 나타났다.

이번 결과는 STEER, STRENGTH, 1/2상 STRONG 임상시험을 통해 총 6.4년 이상 170명 이상의 SMA 환자를 평가한 OAV101 IT 개발 프로그램의 증거를 더욱 강화했다.

OAV101 IT는 단회 투여로 비정상 SMN1 유전자를 대체함으로써 질병의 유전적 근본 원인을 직접 해결하도록 설계된 실험용 유전자 대체 치료제다.

등록용 STEER 임상시험에서는 앉을 수는 있지만 독립적으로 걸어본 적이 없는 2세에서 18세 미만의 치료 이력이 없는 SMA 2형 환자들을 대상으로 효능과 안전성을 연구했다. 주요 결과는 다음과 같다:

• 임상시험은 기저치 대비 52주 후 HFMSE 점수 변화라는 1차 평가지표를 달성했다. OAV101 IT는 위약군의 0.51점 대비 통계적으로 유의미한 2.39점 개선을 보였다.
• 모든 2차 평가지표에서 일관되게 OAV101 IT가 우수했으나, 사전 계획된 다중검정 절차로 인해 통계적 유의성은 달성하지 못했다.

공개 3상b STRENGTH 임상시험에서는 누시너센이나 리스디플람 치료를 중단한 2세에서 18세 미만 SMA 환자들을 대상으로 OAV101 IT의 안전성, 내약성, 유효성을 평가했다. 주요 결과는 다음과 같다:

• OAV101 IT는 STEER 임상시험과 일관된 양호한 안전성 프로필을 보였다.
• 유효성의 운동 평가지표인 HFMSE에서 전체 연구 대상자들의 52주 동안 안정화를 보였다. 기저치 대비 52주 후 HFMSE 최소제곱(LS) 총점 증가는 1.05였다.