노바티스, 척수성 근위축증 환자 대상 단회 투여 유전자 치료제 임상서 유의미한 효능·안전성 입증

노바티스(NYSE:NVS)가 2세에서 18세 미만의 척수성 근위축증(SMA) 환자를 대상으로 한 척수강내 오나셈노진 아베파보벡(OAV101 IT) 3상 임상시험 프로그램의 안전성 및 유효성 결과를 수요일 발표했다.
3상 STEER 임상시험에서 OAV101 IT 치료군은 운동 능력과 질병 진행을 평가하는 햄스미스 기능적 운동 척도 확장판(HFMSE)에서 2.39점 개선을 보였다. 이는 위약 대조군의 0.51점 대비 통계적으로 유의미한 결과다.
노바티스는 2024년 12월 3상 STEER 임상시험의 주요 결과를 발표한 바 있다.
3상b STRENGTH 임상시험에서는 바이오젠(NASDAQ:BIIB)의 스핀라자(성분명 누시너센)나 로슈(OTC:RHHBY)의 에브리스디(성분명 리스디플람) 치료를 중단한 환자들을 대상으로 OAV101 IT 치료를 실시한 결과, 52주 추적 관찰 기간 동안 운동 기능이 안정화되는 것으로 나타났다.
이번 결과는 STEER, STRENGTH, 1/2상 STRONG 임상시험......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................