알닐람 심장병 치료제 `암부트라` FDA 적응증 확대 승인에 주가 급등

미국 식품의약국(FDA)은 알닐람 파마슈티컬스(나스닥: ALNY)의 암부트라(성분명: 부트리시란)에 대한 추가 적응증을 승인했다. 이번 승인으로 성인 야생형 또는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 심근병증(ATTR-CM) 환자의 심혈관 사망률 감소, 심혈관 관련 입원 및 긴급 심부전 방문 감소 치료에 사용할 수 있게 됐다.

이번 적응증 확대로 암부트라는 FDA로부터 ATTR-CM과 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 다발성신경병증(hATTR-PN) 성인 환자 치료제로 승인받은 유일한 치료제가 됐다.

ATTR-CM은 미국에서 약 15만 명, 전 세계적으로 30만 명 이상의 환자가 있는 것으로 알려졌다.

이번 승인은 헬리오스-B 3상 임상시험 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 임상시험에서 암부트라는 사전 설정된 10개의 1차 및 2차 평가변수 모두에서 위약 대비 통계적으로 유의미한 결과를 달성했다.

전체 환자군에서 암부트라는 최대 36개월의 이중맹검 치료기간 동안 전체 사망률과 재발성 심혈관 사건 위험을 28% 감소시켰다.

사전 설정된 2차 평가변수 분석에서는 42개월까지 사망률이 36% 유의미하게 감소했다.

단독요법 환자군에서는 전체 사망률과 재발성 심혈관 사건 위험이 33% 감소했으며, 42개월까지의 사망률은 35% 감소했다.

hATTR-PN 치료제로서의 암부트라는 현재 환자의 약 99%가 보험 적용을 받고 있으며, 대부분의 환자가 본인부담금 없이 치료받고 있다. ATTR-CM에서도 헬리오스-B 임상시험에서 입증된 임상적 가치와 유사한 보험사 역학을 고려할 때 비슷한 수준의 보험 적용이 예상된다.

헬리오스-B 데이터를 기반으로 한 판매 허가 신청은 현재 유럽의약품청, 브라질 보건규제청, 일본 의약품의료기기청 등 여러 글로벌 보건당국에서 검토 중이다.

알닐람은 2025년까지 부트리시란의 추가 글로벌 규제 신청을 진행할 예정이다.

2024년 암부트라의 매출은 전년 5억5,784만 달러에서 9억7,045만 달러로 증가했다.

주가 동향
알닐람 주가는 금요일 마지막 거래에서 8.46% 상승한 274.98달러를 기록했다.