노바티스 희귀질환 치료제, FDA 승인...희귀 신장질환 유일 치료제로 확대

미국 식품의약국(FDA)은 노바티스(NYSE:NVS)의 경구용 치료제 파브할타(Fabhalta, 성분명 입타코판)를 C3 사구체신염(C3G) 성인 환자의 단백뇨 감소를 위한 치료제로 승인했다. 이는 해당 질환에 대한 최초이자 유일한 치료제다.
C3G는 보체계, 특히 대체경로의 이상으로 인해 사구체(신장 여과기)가 손상되어 C3 단백질이 축적되는 희귀 신장질환이다.
3상 임상시험 APPEAR-C3G에서는 성인 C3G 환자를 대상으로 1일 2회 경구 투여하는 파브할타의 효능과 안전성을 평가했다.
파브할타 투여 결과, 치료 시작 14일 만에 임상적으로 유의미한 단백뇨 감소가 나타났으며, 이는 12개월까지 지속됐다. 공개 연장 기간에서도 파브할타로 전환한 참가자들에게서 단백뇨 감소가 관찰됐다.
지난달 파브할타는 유럽의약품청(EMA)으로부터 C3G 치료제로 긍정적인 CHMP 의견을 받았다. 중국과 일본에서도 규제 당국의 검토가 진행 중이다.
이번 승인은 파브할타의 세 번째 미국 승인이자, 2024년 ...............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................