바이오마린, 청소년 대상 팔린직 임상3상 성공...적응증 확대 추진

바이오마린 파마슈티컬(NASDAQ:BMRN)이 페닐케톤뇨증(PKU) 청소년 환자를 대상으로 한 팔린직(Palynziq) 임상 3상 페가수스(PEGASUS) 시험의 톱라인 데이터를 발표했다. 이번 임상은 12-17세 청소년 55명을 대상으로 식이요법 단독 대비 팔린직의 효과를 평가했다.
PKU는 체내에서 아미노산의 일종인 페닐알라닌을 분해하지 못하는 희귀 유전성 대사 질환이다. 치료하지 않을 경우 뇌 손상, 지적 장애, 행동 장애 또는 발작을 일으킬 수 있다.
이번 임상의 주요 평가항목은 혈중 페닐알라닌 농도 변화와 청소년 대상 안전성 프로파일 특성 분석이다. 2차 평가항목으로는 총 식이단백질 섭취량 변화와 약물동태학이 포함됐다.
임상 결과 식이요법 단독 대비 12-17세 PKU 청소년 환자의 혈중 페닐알라닌 수치가 통계적으로 유의미하게 감소해 주요 유효성 평가항목을 달성했다.
안전성 결과는 기존에 알려진 약물 프로파일과 일치했다.
팔린직은 성인 PKU 환자 치료제로 승인된 최초이자 유일한 효.......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................