유로젠파마, 요로암 치료제 4년 추적 결과 공개...방광암 치료제도 기대감

유로젠파마(UroGen Pharma Ltd.)(나스닥: URGN)가 젤미토(Jelmyto, 성분명 미토마이신) 장기 추적 연구에서 약 4년에 달하는 치료 반응 지속기간을 기록했다고 발표했다.

젤미토는 2020년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 저등급 상부 요로상피암(LG-UTUC) 치료제로 승인받았다.

올림푸스 임상시험에서 젤미토 1차 화학절제 치료 후 완전 관해를 보인 환자들(41명) 중 치료 반응 지속기간 중앙값은 47.8개월로, 이는 신규 발병이나 재발 여부와 관계없이 나타났다(추적 기간 중앙값 28.1개월).

이 환자들 중 21명은 신규 발병 UTUC, 20명은 기저시점에서 재발성 UTUC 환자였다. 각 그룹에서 8명씩 재발이나 비치료 관련 사망이 발생했으며, 두 그룹 간 지속성에는 유의한 차이가 없었다.

20명의 환자가 장기 추적관찰에 진입했다.

젤미토의 LG-UTUC 치료 잠재력을 추가로 탐구하기 위해 연구진은 현재 젤미토 uTRACT 레지스트리에 환자를 등록하여 실제 사용 데이터를 수집하고 있다. 2025년 4월 기준 22개 사이트가 활성화되었으며 251명의 환자가 등록되었다.

유로젠파마는 또한 방광 내 주입용 UGN-102(미토마이신) 2b상 연구인 OPTIMA II 시험의 새로운 데이터를 발표했다.

데이터에 따르면 임상적으로 의미 있는 2년간의 반응 지속기간(24.2개월)이 확인되었다.

UGN-102는 재발성 저등급, 중간위험 비근침윤성 방광암(LG-IR-NMIBC) 치료를 위해 개발 중인 유로젠의 서방형 미토마이신 제제다.

3개월째 완전 관해(CR)를 달성한 41명의 환자 중 25명이 12개월째에도 CR을 유지했으며, 이 중 17명이 장기 추적관찰에 진입했다.

CR을 달성한 41명의 환자에서 반응 지속기간 중앙값은 24.2개월이었으며, 추적관찰 기간 중앙값은 33.6개월이었다. 20명(48.8%)이 저등급 질환의 재발을 경험했다.

1명의 환자가 고등급 질환으로 진행되었으며, 1명은 심장 질환으로 사망했다. 4년 데이터 분석 시점에 5명의 환자가 무병 상태를 유지했다.

유로젠은 2024년 8월 FDA에 UGN-102의 신약신청(NDA)을 완료했으며, FDA는 2025년 6월 13일을 처방약사용자수수료법(PDUFA) 목표일로 정하고 심사를 진행 중이다.

유로젠파마는 또한 재발성 LG-IR-NMIBC 치료제 후보인 UGN-102의 3상 ENVISION 임상시험에서 18개월 반응 지속률이 80.6%를 기록했다고 발표했다.

지난 금요일에는 재발성 비근침윤성 방광암 치료제 UGN-301(잘리프렐리맙) 방광 내 주입 제제의 1상 용량증량 시험 안전성 데이터를 공개했다.

이 연구는 각 군당 최대 30명의 환자를 대상으로 UGN-301 단독요법 및 병용요법의 안전성을 평가하고 2상 권장 용량을 결정하는 것을 목표로 했다.

단독요법 군에서는 최대 실행 가능 용량까지 용량 증량이 진행되었으며, 용량 제한 독성이나 치료 중단으로 이어진 치료 관련 이상반응은 관찰되지 않았다.

UGN-301을 투여받은 평가 가능한 환자 중 Ta/T1 질환 환자의 46%, CIS(상피내암) ± Ta/T1 질환 환자의 33%가 12주차에 재발이 없거나 완전 관해를 달성했다.

15개월 질병 평가에서 300mg으로 치료받은 Ta/T1 질환 환자의 60%가 재발 없이 유지되었으며, 여기에는 고등급 T1 질환 환자 1명이 포함되었다.

500mg 코호트에서는 CIS 질환 환자의 25%와 Ta/T1 질환 환자의 33%가 6개월째 무병 상태를 유지했으며, 이들은 현재도 연구에 참여 중이다.

D.보랄 캐피털의 제이슨 콜버트 애널리스트는 "이 데이터는 UGN-301이 국소 면역조절 치료제가 시급히 필요한 환자군에게 유망한 후보 물질이 될 것임을 보여준다"고 평가했다.

주가 동향: 유로젠파마 주가는 월요일 마지막 거래에서 7.65% 상승한 10.63달러를 기록했다.