로켓파마 유전자치료제 임상서 환자 사망...FDA 임상중단 조치

로켓파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals Inc, NASDAQ:RCKT)가 화요일 다논병 치료용 유전자치료제 RP-A501의 임상 현황을 발표했다. 다논병은 심근병증(심장 근육 경직), 골격근 근육병증(근력 약화), 지적 장애의 3대 증상을 나타내는 희귀 X연관 우성 유전질환이다.
2상 임상시험 참여 환자 1명이 예상치 못한 중대한 이상반응(SAE)을 보였으며, 급성 전신 감염으로 사망했다.
이상반응은 모세혈관 누출 증후군과 관련된 임상 합병증을 포함했다. 모세혈관 누출 증후군은 미세 혈관(모세혈관)에서 체액과 단백질이 주변 조직으로 누출되는 증상이다.
로켓파마는 현재 포괄적인 근본 원인 분석을 진행 중이며, 미국 식품의약국(FDA) 및 주요 이해관계자들과 적극적인 논의를 이어가고 있다. 현재는 일부 환자들에게서 관찰된 보체 활성화를 완화하기 위해 전처치 요법에 새로 도입된 면역억제제에 초점을 맞추고 있다.
이 새로운 약제는 AAV9-다논병 프로그램에만 특정된 것이었다.
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