다인 테라퓨틱스, 임상시험 일정 연기에 주가 급락

다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics, Inc.)(나스닥: DYN)가 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 치료제 DYNE-101의 임상 1/2상 ACHIEVE 시험 등록 계획을 수정했다고 발표하면서 주가가 하락했다.

이번 임상시험의 주요 평가지표는 위약 대비 6개월 시점의 중지 근긴장증 개선도로, 이는 비디오 손 개방 시간(vHOT)으로 측정된다.

• 비디오 손 개방 시간(vHOT)은 손 기능과 근긴장증(자발적 수축 후 골격근의 지연된 이완)을 측정하는 지표다.

2차 평가지표로는 위약 대비 6개월 시점의 복합 대체 스플라이싱 지수(CASI-22)를 통한 스플라이싱 변화, 정량적 근력 검사(QMT)를 통한 근력, 10미터 걷기/달리기 검사(10MWR), 5회 앉았다 일어서기 검사(5xSTS), 그리고 환자 보고 결과 지표인 근긴장성 이영양증 건강 지수(MDHI) 등이 포함된다.

이번 코호트는 60명의 참가자를 모집할 예정이며, 이들은 3:1 비율로 DYNE-101 6.8mg/kg를 8주마다 투여받는 군과 위약군으로 무작위 배정된다. 다인은 2025년 4분기까지 등록을 완료할 계획이다.

다인은 이 등록 확장 코호트와 기존 다회 증량(MAD) 및 진행 중인 장기 연장 시험의 환자 데이터를 미국 조건부 승인 신청의 근거로 활용할 예정이다.

코호트 데이터는 2026년 중반에 확보되어 2026년 말 미국 조건부 승인 신청을 지원할 예정이다.

회사 주가가 급락한 것은 당초 2026년 상반기로 예정되었던 조건부 승인을 위한 생물학적제제 허가신청(BLA) 일정이 연기된 것이 원인으로 보인다.

다인은 2026년 1분기에 확증적 3상 임상시험을 시작할 계획이다.

또한 다인은 DYNE-101 ACHIEVE 시험의 무작위, 위약 대조 MAD 부문에 등록된 성인 DM1 환자들의 새로운 장기 데이터를 발표했다. 여기에는 6.8mg/kg 8주 간격 투여 코호트(n=6)의 최대 12개월 데이터가 포함된다.

등록용 용량인 6.8mg/kg 8주 간격 투여에서 DYNE-101은 vHOT로 측정된 근긴장증에서 강력하고 지속적인 개선을 보였으며, 다른 여러 평가지표에서도 지속적인 개선을 나타냈다.

• 이전에 공개된 바와 같이, DYNE-101 치료는 6개월 시점에서 위약 대비 vHOT가 3.3초 개선되었다.
• 새로운 데이터에 따르면 6개월 시점의 평균 개선이 12개월까지 vHOT, 10MWR, 5xSTS, MDHI에서 지속되었으며, QMT는 6개월 시점에서 10% 근력 개선을 보인 후 12개월에는 기준치 대비 20%까지 증가했다.

회사는 2025년 3월 31일 기준 보유 중인 6억7,750만 달러의 현금, 현금성자산, 시장성 유가증권이 2026년 4분기까지 운영자금으로 충분할 것으로 예상하고 있다.

미 식품의약국(FDA)은 이날 DYNE-101에 DM1 치료제로 획기적 치료제 지정을 부여했다.

주가 동향: DYN 주가는 화요일 마지막 거래에서 18.2% 하락한 11.30달러를 기록했다.